Американская компания Alexion не оставит направление ультраредких заболеваний

Планируя уйти из сегмента лечения ультраредких заболеваний и сфокусироваться на менее редких болезнях, Alexion стремится к созданию нового имиджа бренда и новой ценовой политики. Однако фармпроизводитель желает также поддержать блокбастер Soliris, а для этого ему нужны препараты, показания к применению которых лежат в сфере терапии ультраредких заболеваний. 

«Продолжателем дела» Soliris становится ингибитор комплемента C5 Ultomiris, регистрационная заявка на который для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома будет рассмотрена FDA в приоритетном порядке. аГУС – ультраредкое заболевание, способное вызвать прогрессирующее поражение жизненно важных органов. Принятие регулятором решения по данному препарату ожидается 19 декабря.

Таким образом, расширение спектра показаний к применению для Ultomiris, одобренного в декабре 2018 г. для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), сделает его дополнительной опцией терапии аГУС наряду с дорогостоящим Soliris. Последний также одобрен для лечения ПНГ и генерализованной миастении гравис.