FDA одобрило первый пероральный препарат от пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Компания Novartis сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Fabhalta (iptacopan). Это первое пероральное средство, которое можно использовать в качестве монотерапии при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ).

Основанием для выдачи регуляторного разрешения стали результаты фазы III исследования APPLY-PNH. Fabhalta способствовал повышению уровня гемоглобина без прохождения пациентами, принимавшими препарат, процедуры переливания эритроцитной массы. Эффективность лекарства оценивалась при его сравнении с терапией анти-C5-антителами. Повышение уровня гемоглобина на 2 г/дл и более было отмечено у 82,3% пациентов, получавших Fabhalta. В то же время анти-C5-антитела не смогли повысить уровень гемоглобина почти ни у кого из другой группы участников.

Препарат Novartis также продемонстрировал хороший профиль безопасности. В исследовании наиболее частыми нежелательными реакциями были головная боль (у 19% пациентов), назофарингит (16%), диарея (15%), высокая восприимчивость к бактериальным инфекциям (15%).

Fabhalta – это ингибитор фактора В, который активирует систему комплемента по альтернативному пути, обеспечивая контроль внутри- и внесосудистого гемолиза эритроцитов. Люди, страдающие от ПНГ, имеют приобретенную мутацию гена, кодирующего якорный белок гликозилфосфатидилинозитол класса А (PIG‑A), что приводит к внутрисосудистому гемолизу эритроцитов.

На сегодняшний день для лечения заболевания используют инфузии анти-C5-антител. Однако у 88% пациентов, получающих ее, впоследствии развивается анемия. При этом более трети из них каждый год нуждаются в переливании крови.