FDA одобрило первый препарат для лечения теносиновиальной гигантоклеточной опухоли

Turalio стал первым одобренным FDA препаратом для лечения этого редкого состояния.

Препарат одобрен на основании данных рандомизированного клинического исследования (КИ) III фазы ENLIVEN с участием 120 субъектов с симптоматической распространенной ТГКО, у которых удаление опухоли хирургическим путем было бы связано с потенциальным усугублением функциональных ограничений или тяжелым заболеванием. Первичной конечной точкой эффективности КИ была общая частота ответа (ОЧО) после 25 недель лечения. 

По данным FDA 38% пациентов, получавших Turalio, достигли заданного показателя ОЧО по сравнению с отсутствием ответа в группе плацебо. Частота полного и частичного ответа составила 15% и 23%, соответственно. В FDA отметили, что у 22 из 23 пациентов, ответивших на лечение, находившихся под наблюдением исследователей, как минимум, в течение 6 мес. после начального ответа, ответ на лечение сохранялся 6 или более месяцев, в то время как у всех 13 пациентов, ответивших на лечение, мониторинг состояния здоровья которых осуществляли, как минимум, в течение 1 года после начального ответа, ответ на лечение сохранялся 12 или более месяцев.

Ранее FDA, рассматривавшее регистрационную заявку на Turalio в приоритетном порядке, присвоило данному ингибитору CSF1 статус «терапии прорыва» и орфанного препарата.

Daiichi Sankyo приобрела Turalio, ранее известный как PLX3397, путем покупки компании Plexxikon («Плексикон») в 2011 г.