В ходе исследования генной терапии Pfizer скончался пациент

Ребенок скончался от сердечного приступа в ходе исследования экспериментальной генной терапии компании Pfizer, предназначенной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом сообщил производитель агентству Reuters.

Серьезное нежелательное явление, приведшее к летальному исходу, было отмечено в ходе исследования DAYLIGHT на фазе II. В нем принимали участие дети в возрасте от 2 до 3 лет, страдающие от мышечной дистрофии Дюшенна.

Скончавшийся испытуемый получил генную терапию fordadistrogene movaparvovec в начале 2023 года. Компания выясняет причины нежелательного явления совместно с Независимым комитетом по мониторингу данных.

Фаза II DAYLIGHT проводится с августа 2022 года. Исследование планируется завершить в 2029 году.

Генная терапия также изучается в ходе клинического испытания CIFFREO на фазе III. В качестве участников были выбраны пациенты в возрасте от 4 до 8 лет с мышечной дистрофией Дюшенна.

В fordadistrogene movaparvovec иcпользуется рекомбинантный аденоассоциированный вирус 9-го серотипа (AAV9) для доставки так называемого мини-дистрофина, укороченный фрагмент гена дистрофина. Дистрофин играет важную роль в работе мышц и защите мышечных волокон.

Дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, приводящее к постепенному разрушению мышц. Болезнь вызвана мутацией в гене, кодирующем белок дистрофин. Патология встречается у одного из 3500 новорожденных мальчиков.