Орфанный не равно безнадежный

Спасательный круг для тех, кто за бортом

В России есть три категории редких болезней. Самый широкий перечень формируется Минздравом на основании статистических данных. Согласно ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан», орфанным признается заболевание с частотой 10 случаев на 100 тыс. населения. Из этого списка формируется другой — перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирую­щих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. На сегодняшний день он включает 24 нозологии (Перечень-24).

Есть примеры, когда невключение того или иного редкого заболевания трудно объяснить. Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) тому яркий пример. ЛАГ является смертельным заболеванием, при котором давление крови в системе легочной артерии значительно повышено из-за сужения сосудов, что приводит к изменению структуры и функции сосудистой стенки и дальнейшему прогрессированию заболевания.

Елена Красильникова: «Вывод дженерика увеличил доступность лекарственной терапии в два раза, и уже в 2017 г. обеспеченность лекарственными препаратами у пациентов с ЛАГ превысила 90%. Если в 2017 г. доля дженерика в упаковках составляла 12%, то в 2018-м — 50%».

У заболевания пять форм, но только одна из них — идиопатическая легочная артериальная гипертензия — входит в Перечень-24. При этом если взять другую форму болезни — хроническую тромбоэмболическую легочную гипертензию, то эти две формы схожи и сопоставимы по частоте встречаемости и являются жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими. Однако разница в их лекарственном обес­печении ощутимая.

Один из выходов для тех, кто не попал в категорию больных редкими заболеваниями, обеспечиваемых по Перечню-24, — оформление инвалидности. Путь непростой, как говорят пациенты, но иного часто нет. Немного облегчает жизнь пациентам включение препаратов в различные государственные перечни.

Порядок во всем

Конечно, включение препарат...