Отвлечься от вакцин
Клинические испытания, на которые стоит обратить внимание в начале 2021 года
Sotorasib от рака легких (Amgen)
В 2021 году уже опубликованы результаты двух многообещающих испытаний. Amgen представил результаты II фазы испытаний препарата Sotorasib для борьбы с немелкоклеточным раком легких (НМРЛ) с мутацией гена KRAS. Этот ген часто мутирует, поэтому разработка лекарств для его блокировки представляет значительные сложности.
Контроля над заболеванием достигли 80% пациентов, следует из данных исследования. Было зафиксировано три полных ответа и 43 частичных ответа. Это первый ингибитор KRAS, продемонстрировавший выживаемость без прогрессирования (ВБП) со средним значением в 6,8 месяца в ходе II фазы испытаний. Если препарат будет показывать такие результаты и далее, он может стать первым одобренным KRAS-ингибитором.
Roctavian от гемофилии (BioMarin Pharmaceutical)
Также стали известны данные о Roctavian от компании BioMarin, предназначенном для лечения гемофилии. В начале января компания представила годичные данные пациентов III фазы исследований. Ранее EMA и FDA нашли различия в данных II и III фазы и запросили дополнительную информацию.
Roctavian — это препарат генной терапии. Гемофилия A вызывается мутациями в гене F8, который кодирует VIII фактор свертывания крови (FVIII). Roctavian доставляет немутированную версию этого гена к клеткам организма, что позволяет производить функциональный FVIII. ...
Нет комментариев
Комментариев: 0