Александр Марков: «Любой пациент с редким или орфанным заболеванием для нас в приоритете»

История редких заболеваний в Chiesi

— Как давно фармацевтическая компания Chiesi приняла решение помогать людям, страдающим редкими заболеваниями?

— Глобальное подразделение редких заболеваний — Global Rare Diseases (GRD) — было открыто в компании в 2020 году. На сегодня это одно из приоритетных стратегических для Chiesi направлений.

Подразделение возглавил Джакомо Кьези, представитель третьего поколения итальянской семейной компании.

Направление редких заболеваний — новое структурное подразделение Chiesi для исторического фокуса компании: пульмонологии и неонатологии. Глобальное подразделение Chiesi редкие заболевания выстраивает свою работу, используя инновационные методы работы с научным сообществом и руководствуясь принципом «услышать редкого пациента, чтобы измениться самим, изменить мир вокруг себя и помочь больному редким заболеванием» (Let the patient voice shape who we are. We should something about the rare diseases).

В современном мире при всей развитости медицины и технологий «редкие» пациенты в силу крайне низкой распространенности заболевания зачастую сталкиваются со сложностями постановки правильного диагноза и не имеют доступа к эффективной терапии. Они остаются один на один со своей болезнью.

В мире около 350 млн человек страдают от редких заболеваний, это не так уж и мало. Список орфанных заболеваний насчитывает 67 тыс. позиций, из которых только 5% имеют одобренную для применения или экспериментальную терапию. В среднем на диагностику редкого заболевания там, где разработаны четкие диагностические протоколы, у пациента уходит более 5 лет. Что уж говорить о заболеваниях, где критерии диагностики еще находятся в процессе научного изучения.

И только ставя пациента в центр внимания, мы сможем изменить себя, изменить отношение общества к уникальным проблемам редких пациентов, не оставляя их на обочине жизни.

— Как устроено направление редких болезней Chiesi?

— Подразделение редких заболеваний Chiesi сейчас насчитывает более 600 сотрудников в более чем 20 странах.

Надо отметить, что в России одним из редких заболеваний — муковисцидозом — мы начали заниматься еще в 2010 году, зарегистрировав ингаляционный тобрамицин. А в 2021 году, когда у Chiesi в портфеле появился препарат для лечения пациентов с альфа-маннозидозом, мы еще глубже погрузились в эту проблему, желая сделать доступной инновационную и единственно возможную терапию для этих пациентов. На тот момент в России об этом заболевании еще почти никто не знал, не говоря уже о возможности лечения.

Мы работали со специалистами, повышая осведомленность о заболевании. Достигнутые успехи позволили утвердить в 2022 году стратегический план развития направления редких заболеваний в России, результатом которого стало решение о выделении этого направления в отдельную структуру — подразделение редких заболеваний в России.

— А теперь вы регион Евразия? Какие факторы оказали влияние на его создание в столь короткий срок?

— При создании региона Евразия в Chiesi было понимание, что на территории постсоветского пространства орфанные препараты компании не представлены, а пациенты часто находятся без терапии. Наша команда подготовила и защитила проект развития в этих странах, после чего было принято важное решение о географическом расширении и создании в 2023 году нового региона Евразия. Таким образом, наше подразделение трансформировалось в евразийское. На сегодня регион Евразия включает 11 стран.

Редкие возможности

— Что значит для глобального подразделения компании и для региона Евразия приобретение компании Amryt в 2023 году?

— Это самая крупная сделка в истории Chiesi. Инвестиции в этот проект составили порядка 1,5 млрд долл. В портфеле Amryt есть очень интересные и перспективные продукты, прежде всего с позиции пациентов, нуждающихся в лечения таких заболеваний, как липодистрофия, гиперхолестеринемия, буллезный эпидермолиз, акромегалия.

Компания приобрела не только продукты, но и экспертизу в новых нозологиях. За 2023 год проведена интеграция бизнес-процессов и сотрудников, и если в 2022 году в подразделении Global Rare Diseases нас было порядка 300 человек, то в 2023 году мы выросли практически вдвое.

— Давайте поговорим о российской специфике терапии редких заболеваний. Каковы основные достижения и вызовы?

— За последние три года в орфанных нозологиях, в подходах к терапии пациентов произошли очень значимые изменения. Главной вехой стало создание фонда «Круг добра». Это беспрецедентный проект, других настолько глубоких и масштабных структур в мире нет.

В результате создания фонда доступ к терапии инновационными препаратами у пациентов, прежде всего детского возраста, значимо улучшился. А ведь еще недавно подобные вопросы решались в судах.

Направление редких заболеваний очень специфично, ведь речь может идти о производстве всего одной—пяти упаковок в год. В такой ситуации отсутствует целесообразность в локализации и часто даже в регистрации. Это касается не только России, но и большинства других стран. Очень часто препараты имеют регистрацию в одной-двух странах, а пациенты имеют доступ к этой терапии по всему миру. И это особая мировая практика обеспечения доступа пациентов к терапии редких заболеваний.

Одна из последних важных законодательных инициатив по обеспечению пациентов состоит в том, что теперь можно завозить препарат в иностранной упаковке в течение года после национальной регистрации. Это актуально для непрерывной терапии, которая требуется нашим пациентам.

Остается открытым вопрос обеспечения пациентов при их переходе во взрослый возраст. Пока, на мой взгляд, это окончательно не решено, поскольку финансовое бремя огромно, а источники финансирования не определены государством в полной мере.

— Каковы приоритеты и планы возглавляемого вами региона Евразия в развитии направления терапии редких заболеваний?

— Каждый пациент с редким или орфанным заболеванием для нас в приоритете, независимо от географии. Принцип «здесь мало пациентов, поэтому сюда мы не идем» в этой сфере не работает. Есть пример, когда Chiesi предоставляла возможность доступа к терапии для единственного пациента.

Конечно, Россия в силу численности населения в регионе Евразия остается в приоритете. Но у каждой страны своя специфика. Взять, к примеру, Узбекистан, где население порядка 36 млн, при этом рождаемость там 1 млн человек в год. В Казахстане достаточно развита система государственной поддержки пациентов с орфанными заболеваниями.

— Как Chiesi взаимодействует с пациентскими организациями?

— Мы активно развиваем взаимодействие с сообществами пациентов и их родителей, реализуем совместные программы с научными центрами, проводим образовательные мероприятия. Так, в ближайших планах глобального подразделения редких заболеваний Chiesi — активное участие в Дне редких заболеваний, который, напомню, в этом году проводится день в день — 29 февраля. Это хорошая возможность способствовать увеличению осведомленности об орфанных пациентах, показать обществу, что этим людям нужно помогать.

В прошлом году в рамках Дня редких заболеваний мы запускали инициативу «Редкие игры», делали пас регбийным мячом, чтобы повысить осведомленность о редких заболеваниях в мировом масштабе.

В 2024 году мы решили объединить редкие болезни и искусство. Наша инициатива называется Rare Art («Редкое искусство»). Искусство имеет очень большую терапевтическую силу, оно помогает выражать свои чувства и эмоции. Оно лечит и объединяет людей — творческих людей и зрителей. Каждое искусство по-своему уникально, редко и рождает в каждом из них неповторимые эмоции.

Редкие заболевания могут выражаться по-разному. Каждый случай по-своему особенный, к каждому пациенту нужен свой уникальный подход. И редкие люди также по-своему чувствуют и воспринимают искусство, они всегда в нем нуждаются.

Мы привлекаем внимание к редким болезням и приглашаем всех поддержать этот день. Благодаря «Редкому искусству» у участников будет возможность посетить музеи в разных городах России, а также поучаствовать в сессиях арт-терапии. Задача Chiesi — не только поддержка и терапия пациентов, но и их развитие. Мы стремимся дать им почувствовать вкус жизни и раскрыться. Проект имеет для нас огромную ценность, ведь он повышает осведомленность широкой аудитории о редких заболеваниях. И это подтверждает наше стремление быть устойчивой компанией, в центре внимания которой люди, их благополучие и здоровье.