Дэвид Микер: «Я беспокоюсь, что на локальном уровне о редких заболеваниях просто забудут»

 

 

– Я знаю, что с 2014 года, все закупки по программе «7 нозологий» будут осуществляться регионами самостоятельно. Как показывает опыт других стран: качество заботы о пациен›те при переходе на финансирование на местах слишком зависит от уровня экономического развития региона. Я беспокоюсь, что на локальном уровне о редких заболеваниях просто забудут. Помимо этого необходимо как можно скорее передать в регионы технологии по диагностике орфанных заболеваний. Сейчас в стране есть только один центр Медико-генетический Научный Центр РАМН, который проводит тестирование образцов крови пациентов на редкие нозологии. Конечно, степень готовности регионов к созданию центров экспертизы разная: для того, чтобы наладить диагностику тоже нужно финансирование, но Джензайм готов поддерживать такие инициативы.

 

 

– Основная тенденция – возросший интерес к лечению орфанных заболеваний, как со стороны крупных фармпроизводителей, так и со стороны небольших компаний. Это связано, во-первых, с тем, что медицина становится более персонифицированной, а терапия   все более таргетированной. Во-вторых, это обусловлено тем, что количество редких нозологий составляет, по отдельным оценкам, до 7 тыс., но лечение существует только для 200-300 из них. Правительства различных стран, в том числе и России, стараются поощрять разработку орфанных препаратов, и несмотря на государственное  регулирование цен в этом сегменте, мы движемся к тому, чтобы обеспечивать доступное лечение максимальному числу пациентов нуждающихся в лечении. В-третьих, за последние 20 лет бизнес-модель для производителей орфанных препаратов наконец-то сформировалась. Это значит, что теперь стал возможен возврат  инвестиций, вложенных в разработку и производство орфанных лекарств.

 

 

– Хочу отметить, что в тех странах, где пациент не может получить возмещение стоимости препарата от государства, мы все равно работаем над тем, чтобы пациент получил препарат бесплатно. Если говорить о России, это препарат  для лечения  болезни Помпе. Лекарство уже разработано, одобрено FDA и сейчас находится на стадии  одобрения реугляторным органом РФ. Но пациенты не могут ждать, и Минздрав позволил  предоставить лечение больным болезнью Помпе по жизненным показаниям. Самое главное, чтобы государство обеспечивало доступ к лечению пациентов. Для этого необходимо оказывать помощь в образовании и увеличении осведомленности врачей, в своевременной диагностике и, конечно, обеспечивать возмещение средств, вложенных в разработку препаратов. Если все условия выполнены, бизнес-модель разработки и производства орфанных препаратов  жизнеспособна. В России я бы отдельно выделил программу «7 нозологий», на примере которой можно наблюдать заботу о пациентах с редкими заболеваниями. На днях мы с коллегами посетили “Научный Центр здоровья детей” РАМН в Москве. Это была очень полезная встреча с руководством центра и мы отметили, что нам предстоит проделать еще много работы для обеспечения доступа пацентов с редкими заболеваниями к лечению . 

 

 

– В следующем году мы планируем выпуск на рынок лекарственного препарата для лечения болезни Помпе, не имеющего аналогов в мире.  Также в некоторых странах в процессе одобрения регуляторными органами находятся  два препарата: терифлуномид и алемтузумаб – для лечения рассеянного склероза, которые уже одобренны FDA.

 

 

– Мы работаем по всему миру. Часто нам приходится транспортировать больных. Например, во время клинических исследований терапии болезни Помпе мы изучали 18 новорожденных пациентов, среди которых были пациенты из Чили, США, Японии, Палестины и Германии. Пациенты с заболеванием могут появиться в любом уголке земного шара и потому большое значение  для нас  имеет взаимодействие с пациентскими организациями. Тем не менее, количество пациентов вовлеченных в протокол клинического исследования  все равно порой слишком мало для классических клинических исследований. В связи с этим, клинические исследования орфанных препаратов подразумевают значительно большее количество тестов  для каждого пациента, принимающего участие в исследовании. 

 

 

– Сразу обозначу, что стратегия Джензайм направлена не только на использование биотехнологий. Наша цель – инвестировать в лучшее решение. Такого же правила придерживаются большинство фармпроизводителей. В качестве примера могу привести болезнь Гоше. Проблема этого заболевания состоит в том, что человеку не хватает определенного фермента. Лучший способ получить этот фермент заключается в использовании биотехнологий. Однако мы используем как современные биотехнологические платформы, так и малые молекулы для разработки препаратов в тех областях медицины где потребность в лечении еще не удовлетворена.

 

 

– Награда была вручена за активное взаимодействие с пациентскими организациями. Кроме того, это результат наших активностей в области информирования общественности о редких заболеваниях и работы над улучшением их выявляемости. В любом случае, самое приятное для меня и всех сотрудников Джензайм – это не награды, а благодарность наших пациентов.