GSK и Prosensa в рамках исследования приступили к лечению первого пациента с миодистрофией Дюшенна

GlaxoSmithKline (GSK) и Prosensa начали терапию первого пациента в рамках III фазы исследования препарата GSK2402968 в порядке амбулаторного лечения мальчиков с миодистрофией Дюшенна (МДД), у которых присутствует мутация гена дистрофина, обусловленная делецией 51 экзона (до 13% мальчиков с МДД).
GSK2402968 — антисмысловой олигонуклеотид, индуцирующий замещение 51 экзона, в настоящее время проходит завершающую стадию исследований в качестве препарата для лечения больных МДД.
Для участия в исследовании, разработанном с целью оценки эффективности и безопасности GSK2402968 6 мг/кг в качестве средства для амбулаторного лечения мальчиков старше 5 лет с МДД, планируется набрать около 180 пациентов.