В Евросоюзе одобрен Vyndaqel компании Pfizer для лечения семейного транстиретинового амилоидоза

Vyndaqel— стабилизатор транстиретина, предотвращающий формирование неправильного свертывания белков и, в дальнейшем, амилоидных депозитов, что вызывает нейродегенерацию и снижение неврологической функции.

Одобрение базируется на результатах основного клинического исследования Fx-005 и открытого 12-месячного расширенного исследования Fx-006, в которых оценивалась безопасность и эффективность Vyndaqel у пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом в долгосрочном периоде.

В ходе исследований Vyndaqel продемонстрировал эффективность в плане отсрочки развития периферического неврологического дефицита и улучшал нутритивный статус.