Перепрофилирование лекарственных препаратов имеет большой потенциал для лечения редких заболеваний
Исторически разработка лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний была делом весьма рискованным ввиду небольших целевых популяций пациентов. Принимая во внимание, что разработка нового лекарственного препарата занимает 13–15 лет и обходится компании в среднем в 2–3 млрд долл., с коммерческой точки зрения гораздо выгодней разрабатывать лекарства для более широких категорий пациентов, чтобы окупить расходы.
Чтобы как-то исправить ситуацию, регуляторы США и Европы приняли меры по стимулированию разработки орфанных препаратов. Так, в США в 1983 г. был принят Закон об орфанных лекарственных препаратах (Orphan Drugs Act), а европейские парламентарии в 2000 г. одобрили положение об орфанной продукции медицинского назначения (Regulation № 141/2000). Согласно положениям этих документов, разработчики орфанных препаратов получают определенные льготы и послабления. В частности, более длительный срок патентной защиты, гранты, поддержку регуляторных органов и др.
Результат не замедлил себя ждать. За десять лет до принятия Закона об орфанных лекарственных препаратах в США на рынке появились менее десятка препаратов для лечения редких заболеваний, а в течение последующих 25 лет – более 200. В Европе в 2016 г. было одобрено 14 таких препаратов, а в 2000 г. – всего один.
Несмотря на принятые законы, необходимо больше усилий, направленных на улучшение доступа к орфанным препаратам.
По самым осторожным подсчетам, в настоящее время не существует одобренных препаратов для лечения 95% редких заболеваний (всего зарегистрировано более 7 тыс. редких заболеваний). Перепрофилирование лекарственных средств может значительно снизить это бремя. Пока этим занимаются, в основном, исследовательские институты и некоммерческие организации.
Подробнее читайте в ближайшем номере "ФВ"
Нет комментариев
Комментариев: 0