Astellas и Kate будут разрабатывать новый препарат против генетического заболевания

Astellas Pharma будет разрабатывать и продвигать генную терапию от Kate Therapeutics против Х-сцепленной миотубулярной миопатии (XLMTM). Об этом сообщает Pharmaceutical Technology.

Kate получит от Astellas авансовый платеж за эксклюзивную глобальную лицензию на разработку, производство и коммерциализацию препарата KT430. Также Kate будет иметь право на дополнительные платежи по мере достижения определенных этапов, связанных с разработкой, одобрением и продажами препарата. Кроме того, компания сможет получить гонорары в зависимости от глобальных продаж лекарства.

Х-сцепленная миотубулярная миопатия – опасное для жизни заболевание, которое приводит к тяжелой мышечной слабости и поражает преимущественно мужчин. KT430 доставляет в организм функциональную копию гена MTM1, который у больных имеет мутации, через новый капсид MyoAAV.

Предыдущая попытка Astellas создать препарат для борьбы с этим заболеванием оказалась неудачной. В ходе испытаний экспериментальной генной терапии AT132 от дочерней компании Astellas Audentes Therapeutics были зафиксированы четыре смерти.