Biogen и Sangamo объединят усилия по разработке генно-терапевтических препаратов в неврологии

На начальном этапе сотрудничества основное внимание будет уделяться разработке экспериментальных препаратов ST-501 для лечения таупатий, включая болезнь Альцгеймера, ST-502 для терапии синуклеопатий, включая болезнь Паркинсона, и неназванного третьего препарата для лечения нервно-мышечных заболеваний.

По условиям договора Biogen заплатит компании Sangamo 350 млн долл. в качестве аванса, из которых 125 млн долл. составит лицензионный платеж и 225 млн долл. — инвестиции в акционерный капитал. Sangamo сможет получить в целом до 2,37 млрд долл. в виде поэтапных платежей.

«Сочетание собственной технологии Sangamo на основе факторов транскрипции с доменами типа «цинковые пальцы» с опытом и возможностями Biogen в сфере нейробиологических исследований, разработки и коммерциализации лекарственных препаратов (ЛП) создает основу для устойчивого и привлекательного сотрудничества», — считает Стефан Буассель, руководитель направления разработки корпоративных стратегий Sangamo.

По данным Sangamo, разработанные компанией факторы транскрипции с доменами типа «цинковые пальцы» (ZFP-TF), доставляемые с помощью векторов на основе аденоассоциированных вирусов, действуют на уровне ДНК. Они селективно подавляют или активируют экспрессию специфических генов для достижения желаемого терапевтического эффекта.

В рамках договора, помимо трех вышеперечисленных экспериментальных препаратов, Biogen имеет эксклюзивные права на определение до девяти неназванных терапевтических мишеней дополнительно в течение пяти лет. По ним Sangamo осуществит исследования ранних фаз. Их целью станет разработка собственной комбинации векторов доставки ЛП для лечения заболеваний ЦНС, а также ZFP-TF, таргетирующих терапевтически релевантные гены. Стоимость таких исследований компании разделят между собой. После этого Biogen возьмет на себя ответственность и расходы по проведению дальнейших клинических исследований, регистрации и маркетингу соответствующих ЛП.