FDA одобрило первую генную терапию для детей-бабочек

FDA одобрило препарат Vyjuvek от Krystal Biotech, предназначенный для борьбы с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Об этом сообщается на сайте компании.

Дистрофический буллезный эпидермолиз (ДЭБ) — это наследственное генетическое заболевание. Оно характеризуется чрезвычайной уязвимостью кожи. Практически любое прикосновение к коже пациента приводит к появлению волдырей, а также образованию открытых ран. Страдающие ДЭБ также подвержены повышенному риску агрессивного рака кожи. У детей, страдающих буллезным эпидермолизом, кожа травмируется от любого прикосновения, поэтому их называют бабочками. 

Болезнь вызывается одной или несколькими мутациями в гене COL7A1. Он отвечает за белок, соединяющий внешний слой кожи с более глубокими слоями. Недостаток белка приводит к тому, что слои кожи отслаиваются друг от друга.

Vyjuvek представляет из себя гель для местного применения. С помощью генетически модифицированного вируса простого герпеса типа 1 он доставляет копии гена COL7A1 в клетки кожи. В клиническом исследовании с участием 31 пациента 65% ран, обработанных Vyjuvek, полностью закрылись. У получавших плацебо пациентов закрылись 26% ран.

Vyjuvek станет не только первой генной терапией для лечения этого заболевания, но также будет являться первым препаратом для местной генной терапии. Одобрение FDA распространяется на пациентов в возрасте 6 месяцев и старше. Решение агентства «открывает совершенно новую парадигму лечения генетических заболеваний» и станет важной вехой для пациентов с ДЭБ и их семей, заявил генеральный директор Krystal Biotech Криш Кришнан.