FDA одобрило препарат Sanofi для лечения редкого заболевания

Sanofi получила одобрение FDA на Xenpozyme, заместительную ферментную терапию для лечения проявлений состояния, известного как дефицит кислой сфингомиелиназы (ASMD), не затрагивающий центральную нервную систему. Об этом сообщает FiercePharma.

По данным Sanofi, в США живет менее 120 человек с диагнозом ASMD, причем примерно две трети пациентов — дети. Это состояние вызвано отсутствием фермента, необходимого для расщепления сложного липида, называемого сфингомиелином, который накапливается в печени, селезенке, легких и мозге.

Симптомы прогрессирующего заболевания могут проявляться в любом возрасте, от младенчества до зрелого возраста. Младенцы с наиболее тяжелыми и ранними симптомами редко живут дольше трех лет. Другие могут дожить до зрелого возраста, но часто умирают от дыхательной недостаточности.

Xenpozyme показал эффективность в рандомизированном плацебоконтролируемом исследовании с участием 31 пациента. Оно продемонстрировало способность препарата уменьшать размер селезенки и печени и улучшать функцию легких. Xenpozyme вводят каждые две недели. Sanofi планирует сделать его доступным в ближайшие недели и продавать по цене 7,1 тыс. долл. за флакон.

В Японии и ЕС Xenpozyme одобрен для лечения болезни Ниманна — Пика, редкого генетического заболевания, которое препятствует метаболизму жира в организме и приводит к преждевременной смерти.

FiercePharma пишет, что Xenpozyme вряд получит крупный коммерческий успех. Еще в 2020 году аналитики ODDO BHF предсказывали, что в 2024 году препарат принесет всего 40 млн долл. Аналитики Jefferies в прошлом году установили максимальный потолок продаж препарата в размере 500 млн долл., но заявили, что вероятность того, что препарат достигнет этой отметки, составляет 50%.