«Генериум» начинает исследование генотерапевтического препарата для лечения миодистрофии Дюшенна
Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебоконтролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна — исследованием — 1/2 фазы. Его цель — изучение переносимости, безопасности и эффективности препарата GNR-097.
Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.
«Генная терапия — самое молодое и прорывное направление в мировой фармацевтике и медицинской науке, — заявил генеральный директор АО «Генериум» Даниил Талянский. — Компетенции российских ученых позволили разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина. Мы приступаем к клиническим исследованиям оригинального препарата, на который возлагаются большие надежды».
Исследование инновационного препарата будет проводиться в России и в Беларуси. В РФ оно пройдет на базе пяти медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь — на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».
Миодистрофия Дюшенна — тяжелое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением, обычно поражающее мальчиков. Это генетически наследуемое заболевание, причина которого — мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Для заболевания характерна прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц, как следствие — сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.
Дизайн клинического исследования включает изучение применения препарата у мальчиков 4—9 лет с МДД, при однократном внутривенном введении.
