Минздрав одобрил препарат для пациентов с болезнью Помпе

Компания Genzyme Europe получила регистрационное удостоверение на препарат «Нексвиазайм» (МНН авалглюкозидаза альфа), применяющийся у пациентов с болезнью Помпе. Информация об этом опубликована в Государственном реестре лекарственных средств. Лекарство выпускается во флаконах, где содержится лиофилизат для приготовления раствора для инфузий в дозировке 100 мг.

«Нексвиазайм» вводят каждые две недели путем внутривенной инфузии. Рекомендуемая доза составляет 20 мг или 40 мг на каждый килограмм массы тела. Точную дозировку рассчитывает лечащий врач. Инфузия обычно длится от 4 до 5 часов – такая информация указана на официальном сайте препарата.

Препарат разрешен к применению детям с 6 месяцев, говорится в инструкции по медицинскому применению.

В инструкции также перечислены наиболее частые побочные реакции препарата. Среди них: головная боль, усталость, диарея, тошнота, боль в суставах, головокружение, мышечная боль, зуд, рвота, одышка, сыпь.

«Нексвиазайм» представляет собой гидролитический лизосомальный гликогенспецифический фермент, показан в качестве средства длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у детей от 6 месяцев, подростков и взрослых пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Помпе. Авалглюкозидаза альфа, которая содержится в препарате, связывается с маннозо-6-фосфатными рецепторами (M6P), затем транспортируется в лизосомы и подвергается протеолитическому расщеплению, тем самым повышается ее ферментативная активность и способность расщеплять гликоген.

Болезнь Помпе – это редкое прогрессирующее заболевание, которое повреждает мышечные и нервные клетки в организме. Она вызвана накоплением гликогена в лизосомах из-за дефицита лизосомального фермента кислой альфа-глюкозидазы лизосом.

В России для лечения детей с этим заболеванием препараты закупает фонд «Круг добра». В перечень лекарств для терапии болезни Помпе в рамках таких закупок включен препарат «Майозайм» (МНН алглюкозидаза альфа) также производства Genzyme Europe. Как писал «ФВ», в марте препарата «Майозайм» фонд закупил 14 150 единиц - данное количество эквивалентно 283 упаковкам.

Авалглюкозидаза альфа («Нексвиазайм») представляет собой химически модифицированную версию алглюкозидазы альфа («Майозайм»), к структуре которой были присоединены синтетические бис-фосфорилированные олигосахариды для улучшения усвоения препарата клетками и лучшего воздействия на мышцы.

Журнал The Lancet ранее опубликовал результаты рандомизированного многоцентрового исследования, где изучалась безопасность и эффективность авалглюкозидазы альфа по сравнению с алглюкозидазой альфа. В нем говорится о клинически значимом превосходстве терапии авалглюкозидазой альфа над алглюкозидазой альфа.

FDA одобрило препарат авалглюкозидаза альфа в июне 2021 года.