Novartis представила промежуточные результаты 15-летнего исследования «Золгенсмы»

Novartis опубликовала данные двух долгосрочных исследований препарата «Золгенсма» против спинально-мышечной атрофии (CMA). Они были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии в этом году.

Первое исследование под названием LT-001 рассчитано на 15 лет и предназначено для пациентов, у которых симптомы СМА уже проявились. Компания утверждает, что по прошествии 7,5 лет испытуемые дети сохранили все моторные навыки, приобретенные после однократной инфузии «Золгенсмы». Еще трое участников в ходе испытания достигли показателя, при котором они могли «стоять с посторонней помощью».

Второе испытание LT-002 также рассчитано на 15 лет, в нем принимали участие как дети без симптомов, так и симптоматические пациенты. Все испытуемые сохранили моторные функции, появившиеся после введения препарата. Также сообщается, что получавшие препарат интратекально в экспериментальном порядке дети «живы, не нуждались в постоянной вентиляции [легких] и продолжали демонстрировать постепенное улучшение двигательной функции» на момент мая 2022 года.

«Данные исследований LT-001 и LT-002 показали, что независимо от симптоматического статуса пациента на момент приема «Золгенсма» является эффективным и долгосрочным вариантом лечения», — пишет компания.

В ходе исследования не было выявлено случаев смерти и серьезных нежелательных явлений, возникших в ходе лечения, которые могли бы привести к прекращению исследования. Среди наиболее частых побочных эффектов назывались острая дыхательная недостаточность, обезвоживание и пневмония. Новых сигналов безопасности выявлено не было.