Novartis заключила новую сделку на 1,7 млрд долл. по разработке векторов для генных терапий

Novartis и Voyager объявили о новом соглашении, согласно которому последняя получит аванс в размере 54 млн долл. Об этом сообщает FierceBiotech. Американская компания Voyager разрабатывает капсиды аденоассоциированного вируса. Капсид — это внешняя белковая оболочка вирусных векторов, используемых для доставки генетического материала в клетки.

Novartis получит доступ к запатентованной Voyager программе по созданию капсидов Tracer, основанной на скрининговой РНК-платформе, позволяющей разрабатывать капсиды in vivo.

В будущем Novartis может также выплатить компании до 1,7 млрд долл. по итогу прохождения различных регуляторных этапов, а также в виде гонораров. Сделка будет охватывать три первоначальных направления разработки для центральной нервной системы, а также еще две потенциальные цели.

Несмотря на то, что на сегодняшний день капсидный метод доставки используется в некотором количестве генных терапий, одной из который является Zolgensma от Novartis, он вызывает вопросы в сфере безопасности. В прошлом году FDA провело консультативное совещание для изучения способов повышения его безопасности для пациентов.

Доктор медицинских наук и исполняющий обязанности главного научного сотрудника Voyager Гленн Пирс заявил, что серьезной проблемой для расширения масштабов генной терапии по-прежнему остается токсичность, связанная с более высокими дозами. Но в ходе доклинических исследований Voyager обнаружила доказательства того, что ее капсиды более точно достигают цели. Это может означать, что технология вызывает меньшее количество ненужных эффектов и обеспечивает «превосходную доставку» генной терапии пациенту.