Novartis заключила сделку с Precision в области генной инженерии

Novartis заключила соглашение с Precision BioSciences, которое направлено на сотрудничество в области редактирования генов, пишет PharmaLive. Компании будут работать над разработкой потенциальных средств от гемоглобинопатий (генетические нарушения, влияющие на структуру или синтез молекулы гемоглобина). Они будут заниматься такими заболеваниями, как серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия.

Компания Precision разработает специальную платформу для редактирования генов ARCUS и проведет исследования in vitro. После этого Novartis возьмет на себя все последующие исследования, разработки, а также производство и коммерциализацию.

Novartis получит эксклюзивную лицензию на ARCUS и заплатит Precision 75 млн долл. авансом. Precision также будет иметь право на выплаты до 1,4 млрд долл. в виде потенциальных промежуточных платежей, а также на финансирование исследований и дополнительные многоуровневые гонорары.

«Подход к редактированию генов in vivo, который мы используем для лечения серповидно-клеточной анемии, может иметь ряд значительных преимуществ по сравнению с другими методами генной терапии ex vivo, которые разрабатываются в настоящее время», — заявил  соучредитель и главный научный сотрудник Precision BioSciences Дерек Янц.

«Мы считаем, что уникальные характеристики платформы ARCUS, особенно ее способность с высокой эффективностью управлять вставкой генов, делают ее идеальным выбором для этого проекта, и мы с нетерпением ждем совместной работы с нашими партнерами в Novartis, чтобы предложить пациентам эту новую терапию», — добавил он.