Одобрен препарат для лечения двух редких генетических заболеваний от «ПСК Фарма»

К орфанным относятся заболевания, частота которых не превышает 10 случаев на 100 тысяч человек. Сегодня терапия целого ряда из них развита слабо, в связи с чем терапия для одного пациента может быть высокозатратной.

С целью повышения доступности терапии орфанных заболеваний компания «ПСК Фарма» разработала препарат с действующим веществом миглустат. Он предназначен для лечения взрослых пациентов с легкой и средней степенями тяжести болезни Гоше 1 типа, которые не могут применять заместительную терапию.

Также препарат будет использоваться для лечения прогрессирующих неврологических симптомов как у взрослых, так и у детей с болезнью Ниманна — Пика типа С.

Препарат включен в Перечень ЖНВЛП, пациенты смогут получать его в рамках льготного обеспечения.