Орфанный не равно безнадежный

16.10.2018
00:00
В конце 2018 г. Правительство РФ выпустит постановление об утверждении перечней лекарственных средств на 2019 г., которые, как ожидается, пополнят и препараты для лечения больных орфанными заболеваниями.

Тем самым для этих лекарств будет зафиксирована стоимость, что важно для региональных бюджетов. Еще один способ увеличить доступность лекарственного обеспечения — выпуск дженериков. Но в плане орфанных заболеваний эти случаи редки, как и сами болезни. Тем не менее, такие примеры есть.

Спасательный круг для тех, кто за бортом

В России есть три категории редких болезней. Самый широкий перечень формируется Минздравом на основании статистических данных. Согласно ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан», орфанным признается заболевание с частотой 10 случаев на 100 тыс. населения. Из этого списка формируется другой — перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирую­щих редких заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. На сегодняшний день он включает 24 нозологии (Перечень-24).

Есть примеры, когда невключение того или иного редкого заболевания трудно объяснить. Легочная артериальная гипертензия (ЛАГ) тому яркий пример. ЛАГ является смертельным заболеванием, при котором давление крови в системе легочной артерии значительно повышено из-за сужения сосудов, что приводит к изменению структуры и функции сосудистой стенки и дальнейшему прогрессированию заболевания.

Елена Красильникова: «Вывод дженерика увеличил доступность лекарственной терапии в два раза, и уже в 2017 г. обеспеченность лекарственными препаратами у пациентов с ЛАГ превысила 90%. Если в 2017 г. доля дженерика в упаковках составляла 12%, то в 2018-м — 50%».

У заболевания пять форм, но только одна из них — идиопатическая легочная артериальная гипертензия — входит в Перечень-24. При этом если взять другую форму болезни — хроническую тромбоэмболическую легочную гипертензию, то эти две формы схожи и сопоставимы по частоте встречаемости и являются жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими. Однако разница в их лекарственном обес­печении ощутимая.

Один из выходов для тех, кто не попал в категорию больных редкими заболеваниями, обеспечиваемых по Перечню-24, — оформление инвалидности. Путь непростой, как говорят пациенты, но иного часто нет. Немного облегчает жизнь пациентам включение препаратов в различные государственные перечни.

Порядок во всем

Конечно, включение препаратов в перечни не предполагает автоматической доступности их для всех нуждающихся пациентов. «Одной из главных проблем в лечении ЛАГ является отсутствие единой и эффективной политики в отношении лекарственного обес­печения пациентов в масштабах страны, — говорит докт. мед. наук, руководитель отдела легочной гипертензии и заболеваний сердца НИИ клинической кардиологии им. А.Л. Мясникова Тамила Мартынюк. — Каждый регион устанавливает свои правила работы. В итоге картина очень неоднородная. Часто лекарственного обеспечения лишены пациенты с ассоциированными формами ЛАГ, или так называемой вторичной легочной гипертензией. Ведь в настоящее время только идиопатическая легочная гипертензия рассматривается как орфанная патология. В НИИ клинической кардиологии им. А.Л. Мясникова, работающем по всем мировым стандартам экспертного центра по этой проблеме, накоп­лен значительный опыт по диагностике и рациональному выбору терапии у больных ЛАГ. Необходимо осуществлять постоянный контроль за качеством диагностики и выработать единые подходы и алгоритмы лечения этой категории больных».

Вполне возможно, что это позволит улучшить ситуацию с лекарственным обес­печением, например наладить обмен уже приобретенными лекарственными препаратами или проводить совместные закупки, что поможет снизить закупочные цены за счет больших объемов. Правда, полностью проблему ограниченности бюджета это не решит.

Тамила Мартынюк: Препарат с МНН бозентан в течение последнего года мы назначили 42 пациентам, и только в двух случаях наблюдали нежелательные явления. Но такое случается и с оригинальным препаратом».

Переход на мировые стандарты

«Во всем мире основой лекарственного обеспечения является переход с оригинального препарата на дженерики, как только истекает срок патента. Это опора здравоохранения, так как переход на аналоги позволяет расширить охват лечением», — напоминает Тамила Мартынюк.

Правда, дженерики в случае препаратов для орфанных заболеваний — явление такое же редкое, как и сами болезни. Наибольшие успехи тут у программы ВЗН, правда, в основном в части неорфанных заболеваний. ЛАГ в этом случае — положительный пример из Перечня-24. В 2017 г. на рынок вышел отечественный аналог препарата с МНН бозентан компании «Сотекс». В общем объеме закупок он потеснил оригинальный препарат на 37%. По оценкам Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения, благодаря этому удалось высвободить около 100 млн руб.

«По каждой редкой нозологии в мире насчитывается небольшое количество пациентов, поэтому производство препаратов для лечения редких заболеваний невыгодно для фармпроизводителей, и большинство редких заболеваний имеет безальтернативное патогенетическое лечение, 1—2 препарата, — говорит зам. директора Института ЕАЭС, руководитель Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Елена Красильникова. — Только в августе 2017 г. началась «российская редкая история» — компания «Сотекс» вывела на рынок дженерический препарат для лечения ЛАГ. Вопросы назначения и выбора терапии — ответственность лечащего врача. Однако наличие выбора в терапии ЛАГ — шанс на продление жизни пациентов, которые до появления дженерика были лишены жизненно необходимого лечения, ведь без патогенетической терапии медиана выживаемости пациентов с ЛАГ 2,8 года».

На 1 января 2018 г. в Федеральном регистре пациентов Перечня-24 находились 644 взрослых пациента и 136 детей, больных идиопатической ЛАГ, — это 4,5% от общего числа пациентов в регистре. По словам Елены Красильниковой, вывод дженерика увеличил доступность лекарственной терапии в два раза, и уже в 2017 г. обес­печенность лекарственными препаратами у пациентов с ЛАГ превысила 90%. Если в 2017 г. доля дженерика в упаковках составляла 12%, то в 2018- м — 50%.

Отечественная мифология

Но пациенты не всегда приветствуют переход на дженерики. «К сожалению, как только наши граждане слышат сочетание «отечественный аналог», возникает недоверие. Между тем российская фармпромышленность шагнула вперед, освоила новые технологии и в ряде случаев способна обеспечить пациентов качественными лекарствами. Плюс ко всему в России есть система контроля над лекарствами. Если препарат выходит на рынок и остается на нем, значит, государство гарантирует его эффективность и безопасность. То есть нам удалось сделать прорыв в производстве, но справиться с «привычкой заведомого недоверия» к отечественному пока, увы, нет», — сетует председатель правления АНО «Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями, «Дом редких» Анастасия Татарникова.

Интересно, что зарубежные потребители такого предубеждения не имеют. Уже есть российские фармпроизводители, например, «Сотекс», которые успешно проходят международный инспекторат GMP и поставляют лекарства за рубеж, в том числе и в страны ЕС. Там вопросов о качестве не возникает, так как есть уверенность, что если лекарство попало на рынок, значит, оно проверенное, если его назначает доктор, значит, это необходимо для лечения. Ведь только специалист со специальным образованием может определить действие того или иного препарата на пациента.

Тамила Мартынюк в своей практике использует и оригинальные препараты, и дженерики: «Например, препарат с МНН бозентан в течение последнего года мы назначили 42 пациентам, и только в двух случаях наблюдали нежелательные явления в виде повышения уровня печеночных ферментов, что потребовало замены препарата. Но такое случается и с оригинальным препаратом. Крайне важно учитывать прием сопутствующих лекарственных препаратов и возможные межлекарственные взаимодействия. Это вполне обычная практика».

Так что властям совместно с врачами и общественными организациями необходимо вести разъяснительную работу. Тогда изменится не только имидж отечественных лекарств, но и приверженность лечению.

Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie, которые обеспечивают правильную работу сайта.