Препарат для лечения болезни Ниманна–Пика типа C не достиг целей предрегистрационного исследования

В компании не раскрыли подробностей, сообщив лишь, что экспериментальный препарат VTS-270 не продемонстрировал статистически значимых различий по сравнению с плацебо.

Однако, поскольку американские регуляторы указали в августе с.г., что потенциальное одобрение препарата будет основано на всей полноте данных, а не на данных одного исследования или одной конечной точки, компания продолжает анализ результатов клинического исследования IIb/III фазы.

Mallinckrodt приобрела VTS-270 за сумму около 1,2 млрд. долл. путем покупки компании Sucampo («Сьюкампо») в январе с.г.

НПС – прогрессирующее, необратимое, хроническое и, в конечном итоге, смертельное генетическое заболевание, вызываемое нарушениями транспорта липидов внутри клетки, что приводит к их избыточному накоплению в мозге, печени и селезенке.

Текущий подход к лечению нацелен на управление специфическими симптомами у каждого пациента, а также на профилактику вторичных осложнений.

VTS-270, представляющий собой смесь 2-гидроксипропил-b-циклодекстрина, таргетирует аккумулируемый холестерин и сфинголипиды. По информации компании, предварительные исследования показали, что препарат может улучшать транспорт холестерина, обычно накапливающегося в липосомах клеток, в которых происходит мутация, вызывающая заболевание, и тем самым восстанавливать нормальный метаболизм и регуляцию синтеза холестерина.