Расследуется смерть второго пациента в КИ геннотерапевтического препарата от Novartis

Novartis подала в FDA регистрационную заявку на данный геннотерапевтический препарат, Zolgensma, и решение регулятора ожидается в течение нескольких недель. Заявка была подана на основании данных КИ с участием 15 младенцев, получавших лечение препаратом Zolgensma.

Но в компании Novartis расширили программу КИ, и в прошлый вторник на встрече членов Ассоциации мышечных дистрофий (MDA) в Орландо (штат Флорида, США) были представлены промежуточные данные по 22 младенцам со СМА 1-го типа – наиболее тяжелой формой заболевания. Представленные данные показали, что лечение Zolgensma привело к улучшению моторных функций, таких как способность сидеть. Один пациент умер от дыхательной недостаточности, что, по мнению исследователя и независимого контролера, не было связано с геннотерапевтическим препаратом.

Официальные представители Novartis также раскрыли информацию о недавней смерти еще одного пациента в возрасте 6 мес. со СМА 1-го типа, получавшего лечение Zolgensma в ходе КИ в одном из клинических центров Европы.

В сделанном в пятницу заявлении официального представителя Novartis Эрика Альтхоффа отмечено, что предварительные результаты расследования указывают на то, что смерть пациента с симптомами СМА 1-го типа наступила в результате тяжелой респираторной инфекции, за которой последовали неврологические осложнения; исследователь усматривает возможную связь между этим летальным исходом и лечением.

Г-н Альтхофф сказал также, что было проведено вскрытие умершего пациента, и результаты вскрытия ожидаются, а тем временем о летальном исходе были проинформированы исследователи и регуляторные органы.