Sanofi приобрела права на препарат от болезни Помпе за 750 млн долларов

Maze Therapeutics и Sanofi подписали лицензионное соглашение, по условиям которого французский производитель получит права на препарат MZE001 для лечения болезни Помпе. Это наследственное заболевание, связанное с дефицитом фермента кислой мальтазы (кислой альфа-глюкозидазы). Его недостаток приводит к накоплению гликогена, который повреждает мышцы и нервные клетки.

MZE001 смягчает болезнь Помпе, регулируя процесс накопления гликогена. В ходе испытаний I фазы препарат показал хорошую переносимость. Компания рассматривает применения препарата для ряда других показаний. Для разработки MZE001 Maze использовала свою собственную технологическую платформу.

Компания сможет применить эту платформу для разработки новых терапий, считает президент отдела исследований и развития Maze Гарольд Берштейн. Кроме того, у компании есть ряд других проектов. К примеру, она рассчитывает начать клинические испытания своего препарата от хронической болезни почек (ХБП) в конце этого года. Она также ожидает, что ее вторая программа по лечению ХБП перейдет в стадию клинических испытаний в 2024 году.

По условиям сделки Maze получит 150 млн долл. в виде выплат и инвестиций в акционерный капитал. Также компания имеет право на еще примерно 600 млн долл. в виде платежей, которые будут зависеть от успехов в сфере разработки, одобрения и вывода препарата на рынок, и на гонорары от продаж.