Специалисты обсудили особенности ранней диагностики и терапии миодистрофии Дюшенна
Вилтоларсен предназначен для терапии миодистрофии Дюшенна при подтвержденной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Разработчик препарата — японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году вилтоларсен был включен в перечень препаратов, закупаемых фондом «Круг добра» для оказания помощи детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, заболеваниями. В 2024 году в рамках лицензионного соглашения с Nippon Shinyaku «Р-Фарм» зарегистрировал вилтоларсен в России.
На сессии, посвященной вилтоларсену, специалисты обсудили механизм его действия. Доцент кафедры реабилитологии ФП и ДПО Санкт-Петербургского государственного педиатрического медицинского университета Василий Суслов сделал обзор программы клинических исследований вилтоларсена в мире и ее результатов.
Начальник Центра детской психоневрологии Национального медицинского исследовательского центра здоровья детей, профессор Людмила Кузенкова рассказала об опыте применения вилтоларсена в России. Она отметила, что препарат назначается с момента постановки диагноза независимо от того, остается ли пациент амбулаторным, ведь и для неамбулаторных детей важно как можно дольше сохранять самостоятельность в простых бытовых действиях. По словам эксперта, сейчас в России вилтоларсен получают 74 ребенка.
Сессия завершилась выступлением президента благотворительного фонда «Гордей» Татьяны Гремяковой, которая поделилась данными по безопасности вилтоларсена, полученными в ходе наблюдения российских пациентов. Она отметила, что в целом при применении препарата можно ожидать сохранности и замедления прогрессирования миодистрофии Дюшенна.
«Информирование медицинского и пациентского сообщества о существующей на рынке патогенетической терапии необходимо для максимального охвата помощью больных с миодистрофией Дюшенна, — резюмировала директор департамента «Госпитальные препараты» группы «Р-Фарм» Ирина Звягинцева. — Мы рады видеть хорошие результаты применения вилтоларсена у российских детей».
