В ЕС одобрен геннотерапевтический препарат Luxturna для лечения редкого заболевания сетчатки

Препарат одобрен для однократного применения у пациентов, потерявших зрение в результате генетической мутации в обеих копиях гена RPE65, при наличии у них достаточного количества жизнеспособных клеток сетчатки.

Механизм действия Luxturna заключается в доставке нормальной копии гена RPE65 непосредственно в клетки сетчатки, которые после этого производят нормальный белок, преобразующий свет в электрический сигнал в сетчатке для восстановления зрения.

В качестве средства доставки нормального человеческого гена RPE65 в клетки сетчатки в препарате используется природный аденовирус, модифицированный с помощью технологии рекомбинантных ДНК.

В клиническом исследовании III фазы улучшение зрения наступало уже через 30 дней лечения препаратом Luxturna. Улучшение зрения на 1 или более уровней яркости наблюдалось у 90% субъектов, получавших препарат, а 65% пациентов могли успешно обходить препятствия при самом низком уровне освещения после одного года лечения.

Luxturna, права на который за пределами США Novartis приобрела у компании Spark Therapeutics («Спарк Терапьютикс») в начале этого года, был одобрен в США по процедуре приоритетного рассмотрения в декабре 2017 г.