В ЕС одобрен препарат компании Vertex для комбинированной терапии муковисцидоза

Препарат показан для применения у пациентов в возрасте от 12 лет либо с двумя копиями мутаций F508del-CFTR (CFTR – регулятор трансмембранной проводимости при муковисцидозе), либо с одной копией мутаций F508del и копией одной из 14-и мутаций, при которых белок CFTR проявляет остаточную активность (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-A, 3272-26A-G и 3849+10kbC-T).

Препарат одобрен на основании данных двух опорных клинических исследований (КИ) III фазы – EVOLVE и EXPAND, – результаты которых были опубликованы в New England Journal of Medicine в ноябре прошлого года.

По результатам КИ, лечение препаратом Symveki (tezacaftor/ivacaftor) в комбинации с Kalydeco (ivacaftor) продемонстрировало преимущества у различных популяций пациентов с муковисцидозом, включая статистически значимые улучшения функции легких. По информации Vertex, переносимость препарата в целом была хорошей, а также не было отмечено увеличения числа нежелательных явлений со стороны дыхательной системы по сравнению с плацебо.