CHMP рекомендует одобрить орфанный препарат patisiran компании Alnylam

В случае одобрения регулятором препарат выйдет на рынок под торговым наименованием Onpattro.

hATTR-амилоидоз – это тяжелое врожденное заболевание, часто с летальным исходом. Причина заболевания – мутации в гене TTR, кодирующем белок транстиретин (TTR), который в основном вырабатывается печенью и обычно переносит витамин A. Мутации в гене TTR вызывают аномальное накопление амилоидных белков, что ведет к поражению органов и тканей – например, периферических нервов и сердца. Это вызывает боли и потенциально может привести к развитию кардиомиопатии. От hATTR-амилоидоза страдают около 50 тыс. человек во всем мире. Медиана выживаемости – 4,7 года после постановки диагноза и 3,4 года у пациентов с кардиомиопатией.

Patisiran, вводимый внутривенно препарат РНК-интерференционной (RNAi) терапии, таргетирует транстиретин, блокируя мРНК. Считается, что он блокирует выработку транстиретина, что уменьшает накопление амилоидных белков и обеспечивает их выведение из периферических тканей.

Регистрационную заявку на patisiran также рассматривает FDA. Дата принятия решения – 11 августа.

Заявка подана на основании данных клинического исследования APOLLO, в котором субъекты были рандомизированы в группы patisiran/плацебо в отношении 2 : 1. Они получали лечение 1 раз в 3 недели в течение 18 мес. Применение patisiran привело к улучшению параметров нейропатии, качества жизни, повседневной деятельности, способности передвигаться, нутритивного статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.