Экспертный совет «Круга добра» одобрил новый препарат

На заседании экспертного совета «Круга добра» одобрили 351 заявку на обеспечение детей лекарствами, медицинскими изделиями и техническими средствами реабилитации, сообщили в пресс-службе фонда.

Эксперты рассмотрели новый препарат для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Это уже присутствующий в перечне для закупок онасемноген абепарвовек, но в форме инфузии для однократного интратекального введения, то есть в спинномозговую жидкость.

Торговое наименование лекарства — «Итвизма». Проведенные исследования доказали долгосрочную эффективность применения препарата у пациентов со СМА от 2 лет и старше, которые ранее не получали другую патогенетическую терапию. В программе клинических исследований лекарство показало благоприятный профиль безопасности.

Экспертный совет согласился с включением препарата в перечень для закупок, решение одобрил и попечительский совет фонда. Экспертный совет также утвердил категории детей, для которых будут закупать лекарство — это подопечные от 2 лет и старше с наличием биаллельных мутаций в гене SMN1, ранее не получавшие иные виды патогенетического лечения.

Также экспертный совет обсудил категории детей с С3-гломерулопатией, которым показано назначение препарата пэгцетакоплан. Лекарство зарегистрировано в России и в декабре 2025 года одобрено EMA для лечения С3-гломерулопатии у взрослых и подростков. Скорректированы категории детей для предоставления препарата за счет фонда: он будет доступен по инструкции для подопечных старше 12 лет, а для детей младше 12 лет — в случае заключения врачебной комиссии о назначении препарата «вне инструкции».

На заседании также рассмотрели вопрос пополнения неперсонифицированного резерва препаратов. Совет принял решение пополнить резерв белумосудила, товорафениба и эмапалумаба для незамедлительного обеспечения детей с орфанными заболеваниями.

Кроме того, экспертный совет одобрил 42 процедуры перераспределения препаратов и медизделий.