FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Препарат предназначен для еженедельного внутривенного введения.

Развитие МДД обусловлено мутацией гена, кодирующего деятельность белка дистрофина, который является важной структурной составляющей мышечной ткани. Такая мутация встречается у 13% пациентов с МДД.

Стоимость годового курса терапии препаратом Exondys 51 составит 300 тыс. долл.

Ранее консультативный совет FDA проголосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинических исследований о его эффективности недостаточными.

В июле 2016 г. FDA отказалось одобрить препарат для лечения МДД Raxone (idebenone) компании Santhera Pharmaceuticals.

До этого неудачу потерпели компании PTC Therapeutics с препаратом Translarna (ataluren) и BioMarin Pharmaceutical с препаратом Kyndrisa (drisapersen).