FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone.

Уже в течение многих лет deflazacort доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., однако компания намерена инициировать программу помощи пациентам, не имеющим страхового покрытия.

В сентябре 2016 года FDA одобрило препарат для терапии МДД Exondys 51, разработанный американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics Inc., несмотря на то, что ведущие ученые FDA, а также независимые консультанты не рекомендовали давать препарату одобрение.

Emflaza предназначен для лечения всех пациентов, страдающих от МДД, в возрасте от 5 лет. Exondys 51 может применяться только 13% больных МДД с мутацией гена, кодирующего деятельность белка дистрофина.