Отечественный гивиностат для терапии миодистрофии Дюшенна был представлен на «Биопром-2026»
Как рассказали в компании, препарат относится к нестероидным лекарственным средствам с комплексным миопротективным действием.
В ходе исследований была оценена эквивалентность (терапевтическая взаимозаменяемость) отечественного препарата по отношению к оригинальному средству. В планах компании — дальнейшее изучение терапевтических возможностей препарата в серии клинических исследований.
МДД — редкое наследственное заболевание, которое характеризуется тяжелым прогрессирующим течением. Частота выявляемости в России — одна из самых высоких в мире. Официально зарегистрировано около двух тысяч пациентов, и эта цифра растет с улучшением методов диагностики. При МДД из-за различных генетических мутаций полностью отсутствует либо не выполняет свои функции особый белок — дистрофин, что становится причиной повреждения мышечных волокон, хронического воспаления, фиброза и замещения мышечной ткани. Этот процесс приводит к нарастающей инвалидизации и зависимости пациента от посторонней помощи.
В России выстроена система помощи пациентам с МДД. Больные получают доступ к мутационно-специфическим и генозаместительным препаратам. Однако отдельную группу неудовлетворенной потребности составляют пациенты, которым не подходят доступные варианты терапии вследствие возраста, иммунологических или иных медицинских ограничений.
По оценке директора по новым продуктам «Промомед» Киры Заславской, с появлением первого российского гивиностата медицинское сообщество получает новый инструмент для борьбы с МДД. Она добавила, что для врачей открывается вариативность в принятии клинических решений. Интеграция продукта в стандарты оказания помощи, по мнению эксперта, может открыть новые перспективы в сохранении мышечной функции и создании потенциала для стабилизации функционального статуса и улучшения качества жизни детей с этим заболеванием.
