В ЕС одобрили Lamzede для лечения чрезвычайно редкого наследственного заболевания

Это редкое наследственное заболевание обусловлено недостаточностью ферментов; оно приводит к повреждению клеток вследствие накопления богатых маннозой олигосахаридов во многих органах и тканях организма.

В настоящее время не существует препарата для лечения данного заболевания. Lamzede (velmanase alfa) разработан для замещения функции дефектного фермента в организме, нормализации уровней олигосахаридов и предотвращения прогрессирования заболевания.

Однако, данный препарат не проникает через гематоэнцефалический барьер, поэтому не предполагается, что он будет влиять на неврологические аспекты заболевания.

Препарат был одобрен при «исключительных обстоятельствах, в соответствии с законодательством ЕС, для обеспечения лечения чрезвычайно редких заболеваний, для которых нецелесообразно проведение традиционных широкомасштабных клинических исследований». Исследования Lamzede проводили с участием 34 пациентов – детей и взрослых.

«Lamzede – первый одобренный препарат, обладающий потенциалом для изменения течения альфа-маннозидоза, поэтому наша следующая цель – как можно скорее обеспечить доступ к нему пациентов в Европе», – прокомментировал Алессандро Кьези, директор по Европейскому региону Chiesi Group.