В «Р-Фарм» поделилась опытом терапии миодистрофии Дюшенна
Исследование объединило данные российских врачей, наблюдавших пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) — тяжелым наследственным заболеванием, которое приводит к прогрессирующему ослаблению мышц и потере двигательных функций.
На сегодня в мире отсутствуют методы терапии, способные излечить заболевание; в этих условиях успехом считаются либо стабилизация двигательных функций, либо замедление прогрессирования болезни. Авторы проанализировали данные о безопасности и эффективности терапии: результаты функциональных тестов и динамику состояния пациентов в условиях реальной клинической практики.
В России заболевание диагностировано примерно у 1700 пациентов. Единственный зарегистрированный в нашей стране препарат для терапии миодистрофии Дюшенна из группы экзон-скиппинга разработала и производит японская компания Nippon Shinyaku. «Р-Фарм» осуществляет поставки препарата в Россию с частичной локализацией и выпускным контролем качества.
По данным исследования, на момент анализа терапию вилтоларсеном получали 93 пациента в России — 92 ребенка и один взрослый. Для оценки безопасности терапии специалисты изучили показатели цистатина C у 70 пациентов. За четыре года наблюдения эти показатели оставались стабильными и находились в пределах референсного диапазона. Авторы исследования не выявили признаков нефротоксического действия препарата. Зарегистрированные нежелательные явления были единичными, легкими и не требовали изменения или отмены терапии.
Оценка двигательных функций также показала преимущественно стабилизацию результатов. В тесте шестиминутной ходьбы медианное расстояние к четвертому визиту увеличилось на 56 метров по сравнению с исходным показателем. Это свидетельствует не только о стабилизации состояния пациентов, но и об улучшении их двигательных показателей.
У отдельных пациентов улучшились результаты и других функциональных тестов. Наиболее выраженная положительная динамика наблюдалась преимущественно у младших детей. У пациентов старшего возраста сохранение двигательных функций может указывать на замедление прогрессирования заболевания. При этом ответ на терапию у пациентов различался. Авторы отмечают, что результаты функциональных тестов необходимо оценивать с учетом возраста пациента, времени начала терапии, исходного состояния и индивидуальной динамики заболевания.
«Данные реальной клинической практики позволяют оценить результаты терапии при длительном наблюдении за пациентами, — рассказала директор медицинского департамента по России и странам СНГ медицинской дирекции «Р-Фарм» Наталья Баламут. — Для нас особенно важно, что анализ охватывает как динамику двигательных функций, так и показатели безопасности лечения. Эти результаты дополняют данные клинических исследований и помогают лучше понимать особенности применения терапии у российских пациентов».
