В США одобрен первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии

Palynziq (pegvaliase-pqpz), пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиак-лиазы, является единственным препаратом, таргетирующим первопричину развития ФКУ: он помогает человеческому организму восстанавливать способность расщеплять фенилаланин (ФА) – аминокислоту, содержащуюся во всех формах белка.

Высокие уровни ФА становятся токсичными для головного мозга и могут вызвать серьезные неврологические и нейропсихиатрические проблемы, связанные с тем, как человек думает, чувствует и действует.

Регистрационная заявка на препарат также находится на рассмотрении у европейских регуляторов.