Архитекторы прогресса. Ключевые фигуры и компании, отмеченные порталом Fierce Pharma за революционные открытия

Прорыв Лотте Кнудсен в области GTP-1

В числе знаковых личностей в фармотрасли была отмечена Лотте Бьерре Кнудсен — главный научный консультант компании Novo Nordisk. Она сыграла ключевую роль в разработке препаратов класса агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1) — лираглутида и семаглутида, которые используют для лечения сахарного диабета 2-го типа и ожирения. 

Изначально компания хотела свернуть проект по созданию этих лекарств. Было предпринято несколько неудачных попыток по решению главной проблемы с использованием ГПП-1 в препаратах — быстрое расщепление этого гормона ферментом дипептидилпептидазой-4 (ДПП-4) при попадании в организм.

После возвращения из декретного отпуска в 1994 году Кнудсен узнала, что в исследовательской группе, занимавшейся созданием лекарства на основе ГПП-1 вместе с ней, никого не осталось. Однако датская ученая убедила руководство продолжить разработку лекарств. Томас Кроусгор, возглавлявший на тот момент научно-исследовательское направление в Novo Nordisk, дал ей последний год на возможность воплотить ее задумку в реальность.

Кнудсен пришла к идее использования жирных кислот, присоединив их к молекуле ГПП-1, благодаря чему гормон обретает способность связываться с транспортером в крови альбумином, не подвергаясь разрушению ферментами. По завершении отведенного срока она подала патентную заявку. Сегодня ее изобретение — ключевой актив Novo Nordisk, который принес производителю в прошлом году около 22 млрд долл. выручки.

Персонализированные лекарства Тимоти Ю 

Признание за свои заслуги получил невролог из детской больницы Бостона Тимоти Ю. За последние семь лет его лаборатория разработала лекарства от четырех заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми, посредством использования антисмысловых олигонуклеотидов (АСО) — синтетических цепочек нуклеотидов, которые могут связываться с определенными участками РНК. Их механизм действия заключается в изменении процесса сплайсинга РНК, который помогает восстановить нормальную экспрессию того или иного гена.

Наиболее известно его первое в мире персонализированное лекарство Milasen от болезни Баттена. Ю увидел пост в соцсети о шестилетней девочке из США Миле Марковец, страдавшей от этого смертельного нейродегенеративного заболевания, и предложил ее семье попробовать экспериментальное средство, созданное исследователем на основе препарата от спинальной мышечной атрофии «Спинраза» (нусинерсен). Год спустя Управление по санитарному надзору за качеством ...