Что даст квартал

Exa-cel и lovo-cel и серповидно-клеточная анемия

Серповидно-клеточная анемия возникает из-за генетических аномалий, которые приводят к синтезу патологического гемоглобина. Эритроциты с таким гемоглобином имеют серповидную форму и не могут полноценно выполнять свои функции. Симптомы заболевания включают анемию и окклюзию сосудов тромбами. При вазоокклюзивном кризе возникают выраженные боли в суставах и костях.

FDA рассматривает два лекарства, которые могут устранить или уменьшить приступы боли у пациентов на многие годы. Это препарат exa-cel, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, который позволяет осуществлять генетическое редактирование стволовых клеток пациента. Благодаря ему они смогут производить альтернативную форму гемоглобина.

Препарат lovo-cel от компании Bluebird bio добавляет функциональную форму гена гемоглобина в стволовые клетки пациента. Этим клеткам передаются инструкции по выработке функционального белка.

FDA должно принять решение по ...