Что даст квартал

Exa-cel и lovo-cel и серповидно-клеточная анемия

Серповидно-клеточная анемия возникает из-за генетических аномалий, которые приводят к синтезу патологического гемоглобина. Эритроциты с таким гемоглобином имеют серповидную форму и не могут полноценно выполнять свои функции. Симптомы заболевания включают анемию и окклюзию сосудов тромбами. При вазоокклюзивном кризе возникают выраженные боли в суставах и костях.

FDA рассматривает два лекарства, которые могут устранить или уменьшить приступы боли у пациентов на многие годы. Это препарат exa-cel, разработанный Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, который позволяет осуществлять генетическое редактирование стволовых клеток пациента. Благодаря ему они смогут производить альтернативную форму гемоглобина.

Препарат lovo-cel от компании Bluebird bio добавляет функциональную форму гена гемоглобина в стволовые клетки пациента. Этим клеткам передаются инструкции по выработке функционального белка.

FDA должно принять решение по препарату Vertex и CRISPR к 8 декабря, а по Bluebird — к 20 декабря. В случае одобрения exa-cel станет первым лекарством на основе инструмента генетического редактирования CRISPR, одобренным в США. Lovo-cel может занять второе место.

Abecma и ранняя множественная миелома

BMS и ее партнер 2Seventy bio первыми выпустили на рынок клеточную терапию против множественной миеломы. В марте 2021 года они получили одобрение для CAR...