Одобрили под сомнением

Исследование, опубликованное в журнале BMJ в июле 2023 года, показало, что менее половины новых лекарств, одобренных в США и Европе, представляют реальную терапевтическую ценность для пациентов. Недавнее совместное исследование Стэнфорда, Университета штата Орегон и Медицинской школы Макговерна показало, что FDA одобряет новые препараты на основе только одного клинического испытания, а фармацевтические компании обязаны предоставить регулятору данные только двух испытаний, пишет BioSpace.

SOHONOS ОТ IPSEN

В августе FDA одобрило препарат Sohonos (palovarotene) компании Ipsen для лечения редкого генетического заболевания — прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП).

Это одобрение стало для Ipsen кульминацией долгого и извилистого пути. FDA отклонило первую заявку на одобрение препарата в декабре 2022 года, поскольку еще в октябре запросило дополнительные данные клинических испытаний. В марте этого года агентство все-таки приняло повторную заявку от Ipsen.

Но агентство отмечало, что препарат соответствовал заранее установленным критериям отсутствия эффективности в исследовании III фазы. Компания в ответ утверждала, что неудовлетворительный результат III фазы был обусловлен статистическими расхождениями и погрешностями.

В информационных документах, опубликованных перед июньским заседанием Консультативного комитета агентства, FDA с этим согласилось. Эксперты регулятора заявили, что считают разумным принять решение на основе ретроспективного анализа, которые Ipsen провела и которые доказали эффективность препарата.

Обычно такие данные в расчет не принимаются и используются только для гипотез, но в этот раз было сделано исключение. Внешние консультан...