Подводя черту. Прорывные разработки и знаковые сделки зарубежного фармрынка

Главные одобрения FDA 

В 2024 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило 60 новых препаратов. Это на 15 меньше, чем годом ранее. 

Из зарегистрированных лекарств: 

● 32 относятся к классу малых молекул — химических соединений с массой в 900—1000 дальтон. Для сравнения: молекула воды весит 18 дальтон, а средний белок — от 33 до 55 тыс. дальтон. Благодаря небольшому размеру в 1 нанометр — в тысячи раз тоньше человеческого волоса — малые молекулы легко проникают через клеточные мембраны или гематоэнцефалический барьер (защищает центральную нервную систему от микроорганизмов и токсинов, но препятствует проникновению лекарственных веществ) и достигают внутриклеточных мишеней для борьбы с теми или иными заболеваниями. 

● 16 биологических препаратов, в их числе — десять моноклональных и три биспецифических антитела, которые используются преимущественно в онкологии. Они представляют собой созданные в лаборатории белки, которые ищут чужеродные клетки и прикрепляются к ним. Моноклональные антитела либо атакуют их, либо действуют, как «флажок», делая  патогены видимыми для иммунной системы, а биспецифические могут связываться одновременно с болезнетворными и иммунными клетками, вызывая активацию последних.

● Два олигонуклеотида. Так называют искусственно созданные короткие фрагменты ДНК или РНК. Они точно распознают определенные последовательности генов, а затем блокируют или изменяют их работу, позволяя бороться с наследственными, неврологическими и другими болезнями.

В списке наиболее значимых регистрационных удостоверений, выданных американским регулятором в ушедшем году:

● Cobenfy (xanomeline и троспия хлорид) — первое одобренное за 70 лет лекарство с принципиально новым механизмом действия для лечения шизофрении. 

При шизофрении наблюдается нарушение баланса дофаминовой активности: в одних областях мозга она повышена и связана с позитивными симптомами (галлюцинацией и бредом), в других — понижена, что вызывает негативные симптомы (апатию, социальную изоляцию). 

Первые препараты от этого заболевания — хлорпромазин и галоперидол — появились в 1950-х годах. Эти антипсихотики и их последующие вариации блокировали рецепторы дофамина, однако не только в тех областях мозга, где это необходимо для терапевтического воздействия, но и в других системах организма, вызывая ряд побочных эффектов.

Xanomeline в составе Cobenfy активирует мускариновые рецепто...