Редкое изобилие. Сколько в России зарегистрировано препаратов для лечения редких болезней

Как меняется тенденция 

Согласно данным Ассоциации организаций по клиническим исследованиям (АОКИ), в 2020 и 2021 годах онкология лидировала среди всех терапевтических областей, к которым относились молекулы в международных многоцентровых клинических исследованиях (ММКИ). Среди зарегистрированных новых препаратов по количеству МНН также лидировали противоопухолевые препараты. Так, в 2022 году на рынок вышли шесть новых молекул, в 2023 году было больше — 10 МНН, но в 2024 году вновь шесть препаратов.

В 2022 году количество выданных разрешений на проведение ММКИ снизилось более чем на 60%. Начатые исследования продолжались, поэтому новые препараты для лечения онкологических заболеваний до 2024 года лидировали по количеству. Но в прошлом году эта тенденция изменилась, на первое место вышли препараты для лечения орфанных заболеваний.

В августе 2025 года три препарата для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии рассматривались комиссией Минздрава по формированию лекарственных перечней как кандидаты на включение в Перечень ЖНВЛП. Но ни равулизумаб, ни даникопан, ни иптакопан в список не попали. Основная причина — опасения членов комиссии, что их включение спровоцирует рост бюджетных расходов на эту нозологию. Самый дорогой из трех препаратов — иптакопан (3,5 млн руб.). Для сравнения: стоимость упаковки экулизумаба, который есть в списке ЖНВЛП и который также предназначен для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, в среднем в 2024 году составляла 269,7 тыс. руб².

Как растут редкие

Возросшее количество таких препаратов можно объяснить прогрессом науки. В последние несколько лет появились лекарства для болезней, для которых ранее не было патогенетического...