Укол на миллион. Самые дорогие препараты в США в 2025 году

1. Lenmeldy

Компания: Kyowa Kirin

Заболевание: метахроматическая лейкодистрофия

Стоимость одной дозы: 4,25 млн долл.

Начиная с 2023 года генная терапия против гемофилии B Hemgenix от CSL в течение 16 месяцев удерживала звание самого дорогого лекарства в мире. Но в марте прошлого года все изменилось: Kyowa Kirin получила одобрение FDA на препарат Lenmeldy и установила на него цену в 4,25 млн долл.

Японская компания Kyowa Kirin  приобрела этот препарат в октябре 2023 года вместе с Orchard Therapeutics за 387 млн долл. 

Lenmeldy применяется при редком генетическом заболевании — метахроматической лейкодистрофии (MLD). Это прогрессирующее нарушение связано с недостатком фермента арилсульфатазы А, из-за чего в клетках накапливаются жировые вещества, повреждающие центральную и периферическую нервную систему.

2. Hemgenix

Компания: CSL Behring

Заболевание: гемофилия B

Стоимость одной дозы: 3,5 млн долл.

Hemgenix потерял статус самого дорогого лекарства в мире, но все еще остается первым в истории генной терапии, одобренным для лечения гемофилии B.

FDA одобрило Hemgenix в ноябре 2023 года. Сейчас цена препарата для оптовых покупателей составляет 3,5 млн долл. Hemgenix был разработан нидерландской компанией uniQure, а в 2020 году австралийская CSL приобрела права на его коммерциализацию и дальнейшую разработку за 450 млн долл.

Как и другие генные терапии в этом списке, Hemgenix предназначен для однократного применения. Он предлагает пациентам удобный, хотя и крайне дорогой, способ лечения наследственного нарушения свертываемости крови, который встречается реже, чем гемофилия A. CSL утверждает, что, несмотря на высокую цену, Hemgenix способен обеспечить «значительную экономию для системы здравоохранения». По словам компании, пациенты с умеренной и тяжелой формой гемофилии B могут обходиться системе здравоохранения более чем в 20 млн долл. за всю жизнь. При этом заявленная оптовая цена Hemgenix не учитывает возможные скидки, которые могут снизить стоимость терапии.

3. Elevidys

Компания: Sarepta Therapeutics

Заболевание: мышечная дистрофия Дюшенна (МДД)

Стоимость одной дозы: 3,2 млн долл.

История генной терапии Elevidys от Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с самого начала сопровождалась острыми спорами по поводу безопасности и эффективности — они продолжаются даже спустя два года после выхода препарата на рынок.

В 2023 году Elevidys получила одобрение FDA для лечения мальчиков 4—5 лет с МДД. Это было первое в истории «ускоренное одобрение» (предполагающее быстрый вывод на рынок без полного набора исследований) генной терапии в США. Решение было принято после ожесточенных дискуссий как на заседании консультативного комитета FDA, так и внутри самого регулятора.

Год спустя FDA вновь вызвало споры, расширив показания Elevidys на всех пациентов старше 4 лет. Для тех, кто способен ходить, агентство оформило полное одобрение, а для уже утративших способность передвигаться самостоятельно — сохранило одобрение по «ускоренной» схеме. Компания установила цену однократного курса терапии на уровне 3,2 млн долл. — ниже порога «экономической целесообразности», рассчитанного в проспонсированном ею же исследовании. Главный медицинский директор Института клинической и экономической экспертизы США (ICER, организация, отслеживающая стоимость лекарств) публично раскритиковал цену, заявив, что она завышена, тем более что в двух рандомизированных исследованиях Elevidys не достиг основных конечных точек. 

4. Lyfgenia

Компания: Bluebird bio

Заболевание: серповидно-клеточная анемия

Стоимость одной дозы: 3,1 млн долл.

В конце 2023 года препарат получил одобрение FDA для лечения пациентов старше 12 лет с серповидно-клеточной анемией и историей вазоокклюзионных эпизодов (ВОЭ). Примечательно, что разрешение было выдано в тот же день, когда FDA одобрило препарат-конкурент, Casgevy от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

В день получения одобрения Bluebird предложила для Lyfgenia контракты с оплатой по итогу результатов лечения как для коммерческих страховщиков, так и для госпрограммы Medicaid (предназначенной для малоимущих, инвалидов и прочих малозащищенных категорий населения). По данным компании, пациенты с серповидно-клеточной анемией, у которых часто случаются ВОЭ, в течение жизни обходятся системе здравоохранения в 4—6 млн долл. прямых медицинских расходов, и это не считая других затрат. К тому же, согласно Bluebird, болезнь способна повреждать жизненно важные органы и ограничивать профессиональные перспективы, что приводит к потере заработка. Тем не менее цена Lyfgenia на 40% выше стоимости конкурента Casgevy.

5. Skysona

Компания: Bluebird bio

Заболевание: церебральная адренолейкодистрофия (ЦАЛД)

Стоимость одной дозы: 3 млн долл.

В сентябре 2022 года, когда Bluebird bio получила одобрение FDA на Skysona, компания установила рекорд по цене на лекарства в США. Тогда производитель назначил цену за дозу в 3 млн долл. Теперь, через три года, этот ценовой рубеж был преодолен, в том числе другим препаратом Bluebird, о котором говорилось выше.

Skysona — это однократная терапия для мальчиков 4—17 лет с ранней и активной формой церебральной адренолейкодистрофии (ЦАЛД). Это один из трех препаратов Buebird bio со стоимостью свыше 2,5 млн долл. за дозу. Однако, несмотря на серию регистраций генных терапий в последние годы, компания так и не смогла выйти на устойчивую прибыльность. Это в итоге привело к ее продаже двум крупным инвестиционным группам.

ЦАЛД — прогрессирующее неврологическое заболевание, которое может привести к полной утрате контроля над движениями. Без лечения примерно половина пациентов умирает в течение пяти лет после появления симптомов.