Лариса Матвеева: «Мы ищем единый подход к орфанным препаратам»

Российский рынок и мировые тренды

— Какие тенденции определяют мировой рынок новых лекарственных препаратов?

— Мировая фарма сегодня все отчетливее ориентируется на инновации. По данным нашего анализа регистраций FDA за 2024—2025 годы, доля препаратов с новым механизмом действия составляет 43—48% от общего количества выданных регистрационных удостоверений. Онкология стабильно остается драйвером: на противоопухолевые препараты приходится около 30% новых регистраций. При этом портфель меняется качественно — он расширяется за счет таргетных решений для молекулярно определенных подтипов опухолей.

Мы также видим, что заболевания, которые раньше воспринимались как массовые, дробятся на отдельные группы пациентов с разными биомаркерами и терапевтическими потребностями. Поэтому инновации возникают не только в онкологии, но и в гастроэнтерологии, кардиологии, неврологии, иммунологии. Одновременно развивается рынок биоаналогов: 2024 год стал рекордным по числу таких регистраций — 19 против пяти годом ранее. Это важная часть более рационального использования ресурсов системы здравоохранения.

Низкий порог входа в «орфанную» зону в ЕС и США компенсируется иными механизмами, не позволяющими поставить получение орфанного статуса на поток. Так, в США при двух обязательных критериях орфанности, по разным источникам, насчитывается около 6 тыс. статусов и 1,2 тыс. одобрений. В ЕС, где предусмотрены четыре критерия, — около 3 тыс. статусов и около 300 одобрений. 

В России, где действует только один критерий — редкость заболевания, количество статусов связано с перечнем орфанных заболеваний и заявительным характером процедуры. Число препаратов с орфанным статусом исчисляется десятками при перечне, включающем свыше 200 орфанных заболеваний.

— Насколько российский рынок следует этим тенденциям?

— В последние годы мы наблюдаем рост числа клинических исследований биоэквивалентности. Однако, по данным опроса 24 крупных членов ассоциации, проведенного в 2026 году, международные фармацевтические компании продолжают выводить в Россию именно новые оригинальные препараты. С 2021-го по март 2026 года члены АМФП подали более 100 заявлений на регистрацию оригинальных лекарственных препаратов. И это не воспроизведенные препараты или новые дозировки уже известных лекарств, а новые разработки.

В ближайшие пять лет планируется еще порядка 100 заявлений, включая 15 препаратов для лечения редких заболеваний. Каждая четвертая молекула в будущем портфеле предназначена для лечения злокачественных новообразований, почти 20% — для лечения неврологических заболеваний. Более половины планируемых к регистрации препаратов — биотехнологические и высокотехнологичные; препараты химического синтеза составляют лишь около трети этого портфеля.

Это означает, что российский рынок в целом отражает мировую трансформацию. Но одновременно он становится менее «общетерапевтическим» и все более концентрированным вокруг сложных, наукоемких решений для четко определенных групп пациентов. Такая трансформация требует соответствующей готовности всей системы здравоохранения.

Для приоритетных инноваций можно рассматривать ограниченное по сроку включение в орфанные перечни с заранее определенными условиями и последующей оценкой результатов лечения в реальной практике. Это позволит быстрее открывать доступ пациентам, одновременно сохраняя управляемость расходов и возможность уточнять решение на основе накопленных данных.

— Что дает международная фарма системе здравоохранения помимо регистрации лекарств?

— Вклад международных компаний давно не ограничивается поставками лекарственных препаратов. Речь идет о трансфере технологий, локализации производства на российских площадках, совместных научно-исследовательских работах, развитии диагностики, программах раннего доступа и непрерывном медицинском образовании.

Сегодня компании реализуют более 50 диагностических программ стоимостью свыше 2 млрд руб.: 19 из них посвящены онкологическим, сердечно-сосудистым заболеваниям и сахарному диабету. В рамках программ раннего доступа лечение до официальной регистрации препарата получили более 20 тыс. пациентов, включая свыше 8 тыс. пациентов с онкологическими заболеваниями.

Ежегодно проводится более 6 тыс. образовательных мероприятий в 30 терапевтических областях. Они охватывают более 35 тыс. врачей из свыше 6 тыс. медицинских организаций в 80 регионах страны. Для нас принципиально, что современная терапия должна быть доступна не только в крупнейших федеральных центрах.

Российская отрасль уже сформировала серьезную производственную базу, а следующий этап — развитие собственных инновационных компетенций и технологических партнерств. Международный опыт, экспертиза и кооперация здесь не противоречат лекарственной безопасности, а укрепляют ее.

Рынок ЕАЭС

— Можно ли сказать, что за 10 лет Евразийской экономической комиссии удалось сформировать единый фармрынок на территории ЕАЭС?

— Этот путь начался в 2016 году — был принят пакет решений, создающий с нуля единую наднациональную правовую архитектуру вместо пяти национальных моделей. 6 мая 2017 года де-юре был запущен общий рынок, формировалась единая процедура регистрации и экспертизы — базовая и специальные механизмы, включая ускоренную экспертизу для орфанных и высокотехнологичных препаратов. В 2020 году принята Фармакопея ЕАЭС. Формируются единые правила GMP и риск-ориентированное планирование инспекций. 

24 августа 2026 года была принята Надлежащая регуляторная практика (GRP), предусматривающая внедрение международных регуляторных стандартов. Сейчас мы стоим на пороге следующего этапа — перехода к риск-ориентированному регулированию новых групп препаратов: биологических, орфанных, высокотехнологичных, ADC.

Однако до сих пор в системе сохраняется разрыв на уровне орфанного статуса, регуляторные механизмы для этого класса препаратов не гармонизированы.

Сильная фармацевтическая отрасль строится не на изоляции, а на последовательном наращивании компетенций, конкуренции и партнерстве.

— В чем заключается проблема?

— Различия национальных перечней орфанных заболеваний и критериев орфанности создают барьер для одновременной ускоренной регистрации лекарственных препаратов в странах союза. При отсутствии единой процедуры орфанный статус присваивается по национальным правилам, что исключает одновременное применение ускоренных и условных процедур регистрации на всей территории ЕАЭС.

Только единообразие подхода, работающие законодательные нормы и понятный механизм получения орфанного статуса дают результат. Получение орфанного статуса как такового не гарантирует регистрацию и дальнейший вывод препарата на рынок в странах ЕАЭС.

— Каким может быть решение?

— Разные национальные перечни редких заболеваний и критерии орфанности создают барьер для одновременной регистрации препарата во всех странах союза. Отсутствие единой процедуры присвоения статуса означает, что он присваивается по национальным правилам, а значит, ускоренные и условные процедуры регистрации нельзя применить одновременно на всей территории ЕАЭС.

И главное: следующий шаг — вынести на рабочую группу ЕЭК предложение о создании единой процедуры присвоения орфанного статуса в ЕАЭС. По аналогии с европейским опытом: единая заявка — единое решение с признанием во всех государствах-членах, при этом национальные особенности возмещения сохраняются. Это путь к тому, чтобы общий рынок ЕАЭС расширил доступ пациентов к современной терапии редких заболеваний. Это предложение будет рассмотрено на рабочей группе ЕЭК в ближайшее время.