Перепрофилирование лекарственных препаратов имеет большой потенциал для лечения редких заболеваний

Национальный институт здравоохранения США трактует перепрофилирование ЛП следующим образом: «Исследование лекарственных препаратов, одобренных для лечения одних заболеваний, на эффективность и безопасность при лечении других заболеваний». Процесс перепрофилирования препарата требует гораздо меньше времени и инвестиций, чем разработка препарата с нуля. Кроме того, перепозиционированные препараты стоят дешевле и доступ к ним шире, пишет Eyeforpharma.

Никто не хотел рисковать

Исторически разработка лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний была делом весьма рискованным ввиду небольших целевых популяций пациентов. Принимая во внимание, что разработка нового препарата занимает 13—15 лет и обходится компании в среднем в 2—3 млрд долл., с коммерческой точки зрения гораздо выгоднее разрабатывать лекарства для более широких категорий пациентов, чтобы окупить расходы.

Чтобы как-то исправить ситуацию, регуляторы США и Европы приняли меры по стимулированию разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Так, в США в 1983 г. был принят Закон об орфанных лекарственных препаратах (Orphan Drugs Act), а ев...