Обзор зарубежных регуляторных одобрений за сентябрь 2026 года

Эксперт номера: Сергей Зырянов, докт. мед. наук, проф., заведующий кафедрой общей и клинической фармакологии РУДН, главный внештатный специалист по клиническим исследованиям Департамента здравоохранения г. Москвы 

США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) разрешило применять 13 новых препаратов и расширило показания для семи.

Emcitate (тиратрикол) от Egetis — первое в мире средство для коррекции периферического тиреотоксикоза у детей и взрослых с синдромом Аллана — Херндона — Дадли. При этой патологии белок MCT8 не способен переносить активный гормон щитовидной железы трийодтиронин (T3) через гематоэнцефалический барьер внутрь нейронов. Ребенок оказывается в состоянии тяжелого гипотиреоза, что приводит к необратимой задержке психомоторного развития. Одновременно T3 задерживается в системном кровотоке, провоцируя учащенное сердцебиение, потерю массы тела и истощение скелетной мускулатуры. Тиратрикол — синтетический аналог T3, проникающий в клетки по альтернативным, независимым от MCT8 путям. Связываясь с рецепторами, он подавляет тиреотропный гормон (ТТГ) и уменьшает выработку собственных тиреоидных гормонов щитовидной железой. В КИ Triac Trial I (NCT02060474) за 12 месяцев уровень T3 добровольцев снизился с 4,97 до 1,82 нмоль/л (норма — от 1,2 до 3,1), концентрации ТТГ и свободного T4 также пошли вниз.

Atebrioz (зилургисертиб) от Mirum и Incyte — пероральное лечение гетеротопической костной ткани с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП). Она известна как болезнь каменного человека — мутация в гене рецептора ALK2 заставляет клетки реагировать на активин А как на сигнал к костеобразованию. В мышцах и связках формируются костные «мосты», суставы теряют подвижность. Зилургисертиб блокирует дефектный рецептор, не позволяя мягким тканям превращаться в кость. Это подтвердили данные II фазы КИ PROGRESS (NCT05090891) — прием медикамента помог уменьшить объем новой гетеротопической ткани на 3,2 см³, в контрольной группе он вырос на 24,6 см³. Доля лиц с появлением новых очагов окостенения составила 3,1 против 16,7%.

Сергей Зырянов: «Zanvastro (зилганерсен) от Ionis — болезнь Александра у пациентов всех возрастов. Это первое в истории лекарство от болезни Александра, редкого прогрессирующего заболевания белого вещества мозга, вызванного мутациями гена GFAP. Из-за дефекта клетки вырабатывают глиальный фибриллярный кислый белок, который скапливается внутри астр...