Обзор зарубежных регуляторных одобрений за январь 2026 года

ЭКСПЕРТ НОМЕРА  Татьяна Молостова, кандидат медицинских наук, врач — клинический фармаколог, пульмонолог, эксперт компании EGENY

США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) зарегистрировало Zycubo (гистидинат меди) от Sentynl Therapeutics — первую заместительную терапию медью для лечения детей и подростков с болезнью Менкеса. Эта смертельная X-сцепленная патология препятствует усвоению минерала из пищи, который критически важен для синтеза дофамина, формирования миелиновой оболочки нервов и защиты клеток. Его дефицит провоцирует судороги, умственную отсталость, сосудистые аномалии. При классической форме (90% случаев) дети не доживают до трех лет.

Медиана выживаемости среди 66 участников клинических испытаний (КИ), получавших препарат, составила 177 месяцев (почти 15 лет), тогда как в группе, оставшейся без лечения, — 18. Инъекции в первые четыре недели жизни снизили риск смерти на 78%. Почти половина младенцев, которым их делали с рождения, прожили более шести лет.

Одобрены Yuvezzi (карбахол + бримонидина тартрат) от Tenpoint Therapeutics — первые глазные капли от пресбиопии с двумя активными веществами в составе: карбахол сужает зрачок, увеличивая глубину резкости, и бримонидин предотвращает обратное расширение. В III фазе BRIO I зрение вблизи улучшилось у 49% добровольцев, получавших сразу оба компонента. При использовании только карбахола показатель оказался ниже — 35%. Эффект сохраняется до 10 часов.

Противораковый Darzalex Faspro (даратумумаб + гиалуронидаза), подкожная форма известного в мире бестселлера «Дарзалекс» от Johnson & Johnson, получил 12-е показание — впервые диагностированная множественная миелома у взрослых, которым невозможно провести аутологичную трансплантацию стволовых клеток. В III фазе CEPHEUS у 52% пациентов опухолевые клетки исчезли полностью или почти полностью при добавлении препарата к схеме VRd (бортезомиб + леналидомид + дексаметазон), без него — у 35%. Введение занимает три-пять минут и заменяет многочасовую внутривенную инфузию.

ЕС

Aspaveli (пегцетакоплан)...