Орфанный бум

Глобальная фармотрасль стала инвестировать миллиарды долларов в создание лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний, которые ранее не вызывали у фармкомпаний практически никакого интереса. По мнению аналитиков, наступает новая эра инноваций и больших прибылей.

Воскресить блокбастеры

Одной из причин такой активности являются достижения науки, в т.ч. расшифровка генома человека, разработка доступных генетических тестов, а также современного лабораторного оборудования, в т.ч. роботов, способных сканировать тысячи субстанций в час и выбирать самые эффективные из них.

По мнению исследователя в области онкологии из Национального института здравоохранения США и соучредителя проекта Rare Genomics Institute Джимми Лина, для разработчиков орфанных препаратов наступают весьма благоприятные времена.

По определению в США редкими считаются заболевания, от которых страдают менее 200 тыс. граждан, иногда всего несколько десятков. Всего врачам известно 7 тыс. редких заболеваний, и их перечень ежегодно пополняется. По оценкам экспертов, редким заболеваниям подвержен почти каждый десятый американец. Для большинства редких заболеваний терапии не существует. Их диагностика порой занимает долгое время. Около 30% детей с такими заболеваниями не доживают до пятилетнего возраста.

Десятилетиями фармацевтические компании неохотно вкладывали деньги в разработку лекарств для лечения редких заболеваний, предпочитая «массовую» продукцию для лечения гиперхолестеринемии, заболеваний сердечно-сосудистой системы и других состояний. Затем, спустя определенное время, эти препараты один за другим оставались без патентной защиты, а их место занимали более дешевые дженерики, из-за которых компании стали терять десятки миллиардов долларов ежегодного дохода. 

Многие фирмы поменяли свои приоритеты и начали инвестировать средства в разработку препаратов для лечения редких заболеваний, понимая, что это намного дешевле, а дженериковая конкуренция значительно ограничена. Стоимость годового курса терапии некоторыми препаратами для лечения редких заболеваний  превышает 100 тыс. долл. При этом ряд фармкомпаний обычно оказывает финансовую помощь пациентам для приобретения их продукции или предоставляет большие скидки страховым компаниям.

Как полагает аналитик инвестиционной компании WB...