Сирота орфанная

Проблема низкой доступности орфанных ЛП остается одной из наиболее острых для российской системы здравоохранения. Пока большая часть вопросов связана с порядком лекарственной помощи, адресованной  конкретным пациентам. Она носит системный характер и касается как финансирования, так и порядка выдачи разрешений для доступа подобных препаратов на рынок. Порядок регистрационных процедур является в т.ч. барьером и для более активной разработки новых продуктов.

Российскую систему регистрации лекарственных препаратов часто ругают за медлительность, однако с подобными проблемами фармацевтические компании сталкиваются и в Европе.

В середине марта Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) объявило о новом способе лицензирования ЛП, который позволит значительно сократить срок вывода препаратов на рынок. Сегодня этот процесс, который включает три стадии клинических исследований, занимает несколько лет. Глава медицинского подразделения EMA Ганс-Георг Айхлер пояснил: речь идет прежде всего об инновационных фармпрепаратах, которые используются при лечении сложных и редких заболеваний.

Одновременно с аналогичным заявлением выступило Правительство Великобритании. В этой стране программа The Early Access to Medicines, которая вступит в силу 1 апреля, позволит пациентам получать доступ к новым препаратам за несколько месяцев или даже лет до их лицензирования и начала продаж. Врачи смогут выписывать пациентам новое лекарство, как только местный регулятор сообщит, что коэффициент его эффективности превышает коэффициент рисков возникновения побочных эффектов. Планируется, что финансирование программы будет обеспечено за счет фармкомпаний. Очевидно, речь идет о том, что производители смогут использовать этот механизм в процессе проведения клинических исследований.

Родоначальником подобных инициатив стали США. Там фармпрепарату при определенных условиях присваивается статус «прорыв», который позволяет проходить процедуру лицензирования в Управлении по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) быстрее. Следует отметить, что первый закон в поддержку разработки орфанных препаратов был также принят в Америке еще в 1983 г. Аналогичные законы появились в Японии в 1993 г., в ЕС — только в 2000 г.

Термин «орфанные заболевания» есть в законодательстве многих стран, но смысл его в каждом государстве свой. Например, в США заболевание получает статус орфанного, если число страдающих недугом — менее 6,7 на 10 тыс. человек. В ЕС норм...