Эксперты обсудили шаги для роста доступности инновационной терапии пациентам с лимфомами
Масштабы распространения
Ежегодно в России регистрируется около 13 тыс. новых случаев лимфом. Из них порядка 3 тыс. — лимфома Ходжкина и 10 тыс. — неходжкинские лимфомы, среди которых наиболее распространенные формы — диффузная в-крупноклеточная лимфома (ДВКЛ, 50%) и фолликулярная лимфома (ФЛ, 20%). Такие данные привел начальник отдела анализа обеспечения лекарственными препаратами и обращения медицинских изделий в субъектах Российской Федерации ФГБУ «НМИЦ гематологии» Олег Шухов. Он рассказал, что до недавнего времени нерешенной проблемой в терапии ДВКЛ и ФЛ была терапия пациентов с рефрактерностью (устойчивость к стандартной терапии) и рецидивами, которые получили две и более линии терапии. Для ДВКЛ таких пациентов примерно 400 в год, для фолликулярной лимфомы — порядка 300.
Новые решения
Для пациентов с таким неблагоприятным прогнозом сегодня существуют инновационные методы лечения, отметил Олег Шухов. Это CAR-T-клеточная терапия и биспецифические моноклональные антитела.
«Методы CAR-T-клеточной терапии сейчас активно развиваются в России и доступны в рамках клинических исследований, — добавил специалист. — Но широкий доступ к ним ограничен из-за сложности и дороговизны производственных процессов, ограниченного количества центров, которые занимаются производством СAR-T, и отсутствия данных методов лечения в программе государственных гарантий».
Второй инновационный метод — биспецифические антитела. По оценке эксперта, они не требуют сложного производственного процесса, универсальны, могут применяться в том числе в условиях дневного стационара. Олег Шухов также отметил наличие кейсов успешного применения биспецифических антител у пациентов, столкнувшихся с рецидивом после СAR-T-клеточной терапии.
Доступ к инновациям
«Основной способ повысить доступ к современному лечению для пациентов с лимфомами — включение инновационных препаратов и методов в программу государственных гарантий, — заявил Олег Шухов. — Это позволяет использовать ресурсы системы ОМС, методы высокотехнологичной медицинской помощи, региональный сегмент лекарственного обеспечения для обеспечения пациентов новыми препаратами и методами».
Первый шаг для интеграции в программу государственных гарантий (ПГГ) — включение лекарственных препаратов в Перечень ЖНВЛП. «В последние несколько лет появилась тенденция в отказе для включения в Перечни ЖНВЛП инновационных препаратов для терапии гематологических заболеваний как опухолевой, так и неопухолевой природы, — констатировал Олег Шухов. — Основная причина — экономические соображения. Ограниченные возможности бюджета на здравоохранение не позволяют интегрировать инновационную терапию в ПГГ. Эта проблема коснулась в том числе и препаратов антител для лечения лимфопролиферативных заболеваний на комиссии по включению в лекарственные перечни в августе этого года».
Решение комиссии, отклонившей препараты, оказалось неожиданным для пациентских организаций. «Выскажу, наверное, общее мнение: мы не совсем понимаем критерии включения, точнее — невключения препаратов в перечень», — поделилась зампредседателя координационного совета МОД «Движение против рака» Галина Маргевич.
Президент Всероссийской общественной организации помощи пациентам «Ассоциация онкологических пациентов «Здравствуй!»» Ирина Боровова присутствовала на заседании комиссии, где были отклонены два препарата для лечения рецидивов лимфом. «Компания-производитель предоставляет отчеты о результатах лечения, а мы не можем дать этот препарат пациенту, — посетовала она. — Не хватает организации, не хватает понимания, как выстроить процесс, или просто не хватает денег».
Она рассказала историю 23-летнего пациента с диагнозом «лимфома», которому не успели помочь. «Необходимый препарат есть в клинических рекомендациях, но его нет в ЖНВЛП, и пациент просто не дожил до начала лечения, — поделилась глава пациентской организации. — Эта история — горький пример, ведь если бы лекарство можно было получить быстро, пациент был бы жив. Если не делать шаги в этом направлении, подобные ситуации будут повторяться».
Путь пациента
Если препарат не входит в Перечень ЖНВЛП, но жизненно необходим конкретному больному, решение о его назначении может принять врачебная комиссия медицинского учреждения. Основанием для этого служат индивидуальная непереносимость стандартной терапии или жизненные показания, что закреплено в 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в РФ».
С такой дилеммой сталкиваются пациенты с рецидивирующими или рефрактерными формами лимфом, такими как ДВКЛ или ФЛ.
Путь к получению заключения врачебной комиссии — долгий, порой он начинается с направления пациентов в федеральные центры.
«Пациент с этим заключением возвращается в свой регион, и здесь могут начаться проблемы, — подчеркнула Галина Маргевич. — Регион необязательно может быть согласен с назначением федерального центра. Кроме того, иногда в заключениях пишется «в случае возможности обеспечения в регионе» — не каждый регион может обеспечить закупку инновационной терапии».
«Сама процедура адресной закупки препарата по решению врачебной комиссии по жизненным показаниям за счет бюджета субъекта РФ может занимать несколько месяцев, — пояснил Олег Шухов. — Чаще всего от момента появления показаний для лечения до закупки проходит 3—6 месяцев, в ряде случаев пациент вынужден обращаться в суд, для того чтобы в регионе закупили необходимый лекарственный препарат».
В конце прошлого года «Движение против рака» провело исследование, в котором приняли участие 502 пациента со всей России. Более трети респондентов (34,5%) указали на то, что сталкивались с трудностями при получении противоопухолевых препаратов.
Галина Маргевич подробнее остановилась на одной из историй, с которой сейчас работает «Движение против рака». «Пациенту с диагнозом «ДВКЛ» был назначен инновационный препарат, однако из-за задержек в обеспечении лечение не начиналось, — рассказала она. — Семья продала часть имущества и самостоятельно приобрела препарат. Позже лечение все же было обеспечено за счет государственного финансирования, но время упущено, заболевание спрогрессировало. Сейчас пациенту показан препарат третьей линии терапии, не включенный в ЖНВЛП. Есть положительное решение врачебной комиссии, но закупка препарата не начата. На сегодняшний день мы написали обращение в правительство региона, в региональный Минздрав в попытках решить проблему».
В поисках решения
«Безусловно, в подобных ситуациях должны быть предусмотрены четкие механизмы помощи, — прокомментировала Ирина Боровова. — Появляется пациент — для него должен быть доступен препарат. В случае с детьми есть «Круг добра», который позволяет оперативно решать вопросы. Но для взрослых пациентов такого инструмента нет».
По мнению главы ассоциации «Здравствуй!», система госзакупок требует доработки. «Проведение аукционов и закупочных мероприятий можно было бы организовывать оперативнее, используя современные технологии», — уверена она.
Ирина Боровова считает полезным изучение опыта других стран по оперативному внедрению в клиническую практику прорывных препаратов. «Пример — иммунотерапия при меланоме: если появляется препарат, который позволяет за короткий период вводить человека в ремиссию, важно, чтобы он как можно скорее стал доступен в клинической практике».
Говоря о шагах, которые могут способствовать наращиванию возможностей доступа пациентов с онкогематологическими заболеваниями к инновационной терапии, Галина Маргевич к первоочередным мерам отнесла включение инновационных препаратов в Перечень ЖНВЛП.
«Включить в перечень абсолютно все препараты невозможно, — рассказала она. — Но, возможно, стоит активнее его пересматривать с целью исключения части устаревших, высвободив тем самым финансовые ресурсы». Этот подход эксперт назвала «экономически целесообразным», поскольку «назначение дорогостоящих инновационных препаратов вне рамок перечня наносит бюджету гораздо более ощутимый удар».
Кроме того, важно, чтобы критерии включения (и невключения) препаратов в Перечень ЖНВЛП были четкими, понятными и прозрачными для всех участников процесса, указала Галина Маргевич. «Решения принимаются на основе оценки клинической и экономической эффективности, однако конкретные параметры этой оценки для нас остаются неясными, — заявила она. — И если вопрос именно в экономической эффективности, стоит подчеркнуть: в случае диагноза «лимфома» речь идет не о пожизненной дорогостоящей терапии, а о конечном курсе лечения, который может приводить к полной ремиссии. Пациенты с лимфомами — это в том числе молодые люди в возрасте от 23 до 45 лет, это экономически активное население. Успешное лечение позволяет им вернуться к работе, платить налоги и полноценно участвовать в жизни общества».
Эту позицию поддержал и Олег Шухов, добавив, что для интеграции в программу государственных гарантий необходима оптимизация всех процедур — от регистрации препарата до его введения пациенту. При этом, как отметил эксперт, «не всегда оптимизация приводит к увеличению затрат системы здравоохранения», поскольку ключевой принцип заключается в том, что «неэффективное лечение всегда дороже эффективного, сколько бы ни стоил каждый отдельный препарат».
