Революция уже не за горами?

Прекрасное далеко

В последние годы революционных изменений в лечении диабета было предостаточно. Но все они касались диабета 2-го типа.

Произошедшее 16 июня обновление стандартов лечения заболевания в США может привести к смене привычных форм и появлению практики медикаментозной профилактики диабета 1-го типа.

Что произошло?

Первый тип диабета — аутоиммунное заболевание, когда по какой-то причине иммунная система атакует бета-клетки поджелудочной железы, продуцирующие инсулин.

Пациентам требуется пожизненное введение инсулина, у больных высокий риск долгосрочных осложнений.

Два года назад на 79-й научной сессии Американской диабетической ассоциации впервые было сделано заявление, что диабет 1-го типа можно предотвратить. «ФВ» написал об этом в № 21 (976) от 21 июня 2019 года. Введение teplizumab детям и взрослым из группы высокого риска развития выигрывало в среднем два года жизни без диабета почти у половины участников. Высокий риск диабета 1-го типа означал наличие как минимум одного близкого родственника с аналогичным заболеванием, выявление аутоантител и аномальный уровень сахара в крови.

Говоря сухим языком цифр, спустя 745 дней после введения экспериментального препарата заболевание развилось у 43% участников против 72% при введении плацебо.

Это первое исследование, когда лекарство смогло остановить развитие аутоиммунного диабета.

Дальнейшее наблюдение за этими пациентами показало, что положительное воздействие препарата продолжалось и спустя 2,5 года после первоначального введения.

Teplizumab — моноклональное антитело против CD3 лимфоцитов. Вводится внутривенно. Разработку ведет биофармацевтическая компания Provention Bio, Inc.

Половина участников, получивших teplizumab, и только 22% участников из группы плацебо не заболели диабетом спустя 923 дня наблюдений. Кроме того, экспериментальный препарат улучшал функцию бета-клеток поджелудочной железы: повысилась секреция инсулина.

10 за и 7 против

Эксперты консультативного комитета американского регулятора разошлись во мнениях насчет одобрения препарата. Десять экспертов высказались за одобрение препарата, семь проголосовали против. Основные претензии экспертов относятся к малому числу участников исследования и потенциальным проблемам с безопасностью. Но учитывая серьезность заболевания, отсутствие каких-либо методов, позволяющих отсрочить его начало, консультативный комитет FDA высказался за одобрение препарата с дальнейшими долгосрочными исследованиями.

Спустя три недели после решения консультативного комитета FDA Американская диабетическая ассоциация изменила стандарты оказания медицинской помощи при диабете. Теперь члену семьи первой линии родства больного диабетом 1-го типа может быть предложен скрининг — определение аутоантител к антигенам клеток поджелудочной железы.

В обновленных стандартах ADA указано: teplizumab задерживает развитие диабета у родственников из группы риска. Однако американский регулятор 6 июля ответил неожиданным отказом, сославшись на недостаточность данных и указав на другие проблемы.

По мнению аналитика SMBC Nikko Securities America Дэвида Хоанга, в лучшем случае появление препарата на рынке может быть отложено на год, цитирует Reuters. В худшем случае компании придется заново провести исследование III фазы, что займет несколько лет.